FDA서 모델링, 시뮬레이션 등 인실리코 툴 '부상'
[의학신문·일간보사=김자연 기자] FDA가 컴퓨터 프로그래밍 가상실험을 의미하는 인실리코(in silico) 툴의 사용 확대를 추진 중인 가운데 서타라(Certara)가 올 상반기 미국서 승인을 받은 신약의 95%를 모델링을 통해 보조했다고 발표했다.
이에 따르면 모델링, 시뮬레이션 서비스 등 서타라의 약물 개발 소프트웨어는 상반기 FDA 승인을 받은 20개 신약의 95%를 지원해 규제당국 승인 신청에 있어서 인실리코 툴의 중요성을 나타냈다.
서타라는 그 중에서도 혁신적인 사례로 특히 회선사상충증 치료제 목시덱틴, X-연관 저인산혈증(XLH)에 승인된 최초의 치료제 크리스비타(Crysvita, burosumab-twza), 마리화나 유래 소아 희귀 간질 치료제 에피디올렉스(Epidiolex, cannabidiol) 등을 들었다.
서타라는 세계 수백여 제약·생명공학사 및 대표적 학계 연구소와 60개국의 주요 규제 당국을 고객으로 삼고 있으며 최근엔 실세계 효과 예측, 가치 평가, 보건 경제학 및 결과 연구에 전문성을 지닌 애널리티카 레이저를 인수했다.
아울러 제약 및 의료기기 업체가 의료진 및 약가 지불자에 대해 인터렉티브 플랫폼을 통해 모델의 결과와 실세계 데이터세트를 보일 수 있도록 올 초엔 생명과학 시각화 소프트웨어 서비스 업체 베이스케이스도 인수한 바 있다.
이와 관련, FDA는 약물 심사 현대화 정책으로 모델링과 시뮬레이션 및 실세계 근거 이용 확대를 추구하고 있다. 스캇 고틀리브 국장에 따르면 모델링과 시뮬레이션은 다양한 데이터 세트를 조직화하고 대안적인 연구 디자인을 탐색하는데 중요한 역할을 해 안전하고 효과적인 신약이 더욱 효율적으로 임상 개발될 수 있도록 도울 수 있다.
FDA의 약물평가연구센터(CDER)는 이미 이를 통해 임상적 결과 예측, 임상시험 디자인 알림, 효과 근거 지원, 용량 최적화, 안전성 예측, 부작용 가능성 평가 등 신약 심사에 적용하고 있는데 일례로 약물 대사 효소에 있어서 개인적 생리 및 유전자에 관한 모델링과 시뮬레이션으로 용량 조절이 필요한 환자 알아낼 수 있다.
또한 FDA는 시뮬레이션으로 시험 위약군에 대한 모델링의 측면에서 파킨슨병, 헌팅턴병, 알츠하이머, 근디스트로피 등에 관한 자연적인 병력 데이터베이스를 구축하고 있으며 환자 수가 적어 임상시험이 어려운 희귀 질환 치료제 개발 심사 개선에 도움이 될 것으로 기대했다.
모델링과 시뮬레이션의 또 다른 적용으로 성인에 대한 효과에 기반해 소아에 효과도 예측할 수 있다고 FDA는 덧붙였다. 이밖에 의료기에 대해서도 FDA는 제품 디자인 및 평가를 위해 모델 디지털 라이브러리, 가상 환자 등 인실리코 규제 모델을 구축하고 있다고 밝혔다.