EHR, 대리결과변수, 연속시험 등 가이드·목록 발표
FDA
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 전자건강기록(EHR), 대리결과변수(surrogate endpoint), 연속시험(Continuous trial) 등 신약 임상개발을 더욱 효율화시키기 위한 방안이 속속 공표되고 있다.
FDA는 업계가 일상 진료에서 이뤄진 병력, 약품 기록, 방사선 스캔, 실험 결과, 외부 임상 등 EHR 및 실세계 데이터를 임상시험 및 승인신청 제출에 통합시킬 수 있는 최종 가이드를 제시했다.
이에 따르면 FDA는 EHR 시스템을 직접 감독하진 않지만, 그 제출을 받아들이느냐는 식별 가능한 저자와 데이터 유지, 보안 정책 등 데이터의 품질과 무결성을 입증하는 능력에 달렸다. 또한 임상시험 스폰서는 EHR이 연구의 맹검을 무효화시킬 가능성이 있는지도 고려해야 한다.
아울러 스폰서와 벤더와 의료기관은 EHR이 임상시험 전자 데이터 캡처 시스템과 상호 운용 및 통합이 가능하도록 협력하도록 촉구됐다. 또 EHR 데이터 수집은 FDA의 조사 및 기록유지 요구를 충족시켜야 한다.
이같은 EHR 데이터 통합을 통해 FDA는 임상시험을 효율화시키고 실세계 데이터 이용으로 정확도를 개선시키며 대규모 환자의 장기 추적을 용이하게 할 것으로 기대했다. 즉 의료진들이 일상 진료 시 환자 치료에 따라 EHR을 업데이트시키는 만큼 의료제품의 생애주기 동안 그에 대한 이해를 구축 및 확장시킬 수 있을 것으로 전망됐다.
더불어 FDA는 프라이버시 및 보안 보호 요구를 충족하는 ONC-HIT 인증 EHR 시스템을 이용할 것을 권장했다. 이번 가이드에 대해 파렉셀은 피어스바이오텍을 통해 실용적이고 매우 필요한 가이드라고 평했다.
이와 함께 FDA는 약물 개발 업체가 참조할 수 있는 정보로서 다양한 질환에 대해 신약 허가를 위해 이용됐거나 이용될 수 있는 대리결과변수 목록도 처음으로 발표했으며 앞으로 이를 매 6개월마다 업데이트할 예정이다.
이는 기존 시험의 결과변수가 확립되기 어렵거나 도달하는데 오래 걸릴 경우에 임상적 효과를 예측할 수 있는 마커. 단, 실제 특정 약물 개발에 대한 대리결과변수의 수용 가능성은 질환, 환자, 활성 메커니즘, 치료제의 이용 가능성 등의 맥락에 따라 사안별로 결정된다.
더불어 스캇 고틀리브 FDA 국장은 최근 트위터를 통해서 지속적 임상시험에 대한 지침도 흘렸다.
즉, 기존의 1~3상 임상시험이 각각의 시작과 중단 사이에 많은 시간과 돈이 드는데 비해 지속적 시험은 시간과 비용을 절감하고 환자의 수도 줄일 수 있으므로 곧 이같은 확장적 시험 방법에 대해 곧 FDA가 가이드를 발표하겠다는 내용.
이같은 지속적 시험은 기존의 3상 시험을 하나의 장기적인 대규모 연구로 압축시키는 무결절성 시험으로 신속한 승인을 가능케 할 전망이다.
뿐만 아니라 기존의 무작위 시험의 효율을 보다 개선할 수 있는 예로 마스터 임상시험 프로토콜(Master Clinical Trial Protocol)도 언급됐다. 이는 여러 약물에 대해 공통 대조군을 쓰는 터미널 집중식(hub-and-spoke) 디자인으로 시험 참가 환자의 수를 줄여줄 수 있다.
한편, 고틀리브 국장은 의료기 개발 유연화를 위해서도 의료기기 혁신 컨소시엄과 함께 가상 환자(virtual patient) 개발을 위한 컴퓨터 모델링 및 시뮬레이션 이용을 놓고 협력 중이라고 밝혔다.