럭스터나, BMN 270, 렌티-디 등 ‘출시 임박’
MM&M
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 올해는 럭스터나, BMN 270, 렌티-디 등의 유전자 치료제가 기대주로 주목된다고 MM&M이 꼽았다.
근래 들어 소비자들이 비싼 약값에 대해 더욱 더 민감해지고 정치적 환경 상 이제는 기존 치료에 비해 진정한 발전을 이룬 신약만이 프리미엄 가격을 받을 수 있을 것으로 전망되는 가운데 단 한 번에 치료가 가능할 것으로 기대되는 유전자 치료제가 주목을 받고 있는 것.
이 가운데서도 최근 미국에서 최초의 유전질환 유전자 치료제로 레베르 선천성 흑암시에 승인을 받은 스파크 쎄러퓨틱스의 럭스터나(Luxturna)는 3상 임상시험 결과 환자의 93%에서 시각적 기능이 개선됐으며 1년 뒤에도 계속해서 상당히 회복되는 것으로 나타났다.
이에 대해 바이오팜 인사이트는 2025년까지 세계적으로 4억9100만달러의 매출을 기대했다. 단, 국소 전달로 특수한 수술 기술 및 기기가 필요하다는 아쉬움도 지적되고 있다.
이어서 바이오마린의 혈우병 A 치료제 BMN 270도 3상 임상시험 중으로 2상 임상 결과 내약성이 우수했고 연간 출혈률이 91% 감소되는 등 환자들이 계속해서 개선되는 효과를 보여 치료 패러다임을 바꿀 것으로 기대된다.
크레딧 스위스는 이에 대해 2020년 출시에 성공할 가능성을 35%로 전망하며 동년도에 세계 매출로 5800만달러를 관측했다.
다음으로 블루버드의 렌티-디 역시 소아 뇌 부신백질이영양증(CCALD)에 3상 임상 중으로 II/III상 임상시혐 결과, 환자 17명 중 15명이 2년 뒤에도 주요 기능적 장애가 나타나지 않는 등 목표를 달성하고 내년 승인을 노리고 있다. 매출은 2023년까지 1억7200만달러, 최대 매출은 2억달러로 예상된다.
이밖에 유전자 치료제 파이프라인에 주요 제품으로서 3상 임상에 ▲아벡시스의 1형 척수성 근위축 치료제 AVXS 101 ▲블루버드의 렌티글로빈 BB305가 베타 지중해 빈혈에 ▲젠사이트 바이올로직스의 GS 010이 레베르유전시신경병증에 ▲VBL 쎄러퓨틱스의 재발 교모세포종 및 역형성별아교세포종 치료제 VB-111 등이 개발되고 있다.
뒤따라 II/III상 임상에 ▲GSK의 스트림벨리스(Strimvelis)가 아데노신 탈아미노효소 결핍에 ▲오차드 쎄러퓨틱스의 OTL-101이 아데노신 탈아미노효소 중증 복합 면역결핍(ADA-SCID)에 ▲토카젠의 재발 재발 아교모세포종 및 역형성별아교세포종 치료제가 개발 중이다. 이밖에 ▲스파크의 혈우병 치료제 SPK-8011도 I/II상 임상 중이다.