유전자 및 CAR-T 치료제 승인, 최신기술 벤처투자 활황
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[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 유전자 치료제 및 CAR-T 승인 등이 올해의 5대 제약 이슈로 선정됐다. c&en에 의하면 제약사들은 기존과는 다른 트럼프 행정부로 인해 불확실한 2017년을 열었지만 여러가지 혁신을 이룩한 한해로 기록됐다.
이에 따르면 올해는 미국에서 처음으로 유전자 치료제가 승인된 해로서 기념비적이다. 유럽에서는 이미 2개의 유전자 치료제가 승인을 받았지만 미국에서 최근에야 처음으로 스파크 쎄러퓨틱스의 유전자 치료제 럭스터나(Luxturna)가 허가를 받았다. 이어서 척수성 근위축에 대한 애벡시스의 유전자 치료제도 3상 임상시험에 성공해 허가가 뒤따를 전망이다. 그러나 유전자 치료제는 여전히 일부 장기에는 전달이 어려우며 대량 제조 및 초고가가 해결하기 힘든 문제로 남아 있다는 평이다.
아울러 올해는 환자의 T세포를 유전적으로 조작해 암을 퇴치시키며 효과가 뛰어난 CAR-T 암 면역치료제로 킴리아(Kymriah)와 예스카타(Yescarta)도 허가됐다. 단 일부 작은 그룹의 암에만 승인을 받았고 고형 종양 등 더욱 널리 쓰이기에는 어려움이 남아 있으며 사이토카인 방출 증후군과 같은 전신 독성 문제가 장애물로 남았다.
주노 쎄러퓨틱스의 경우 가장 진행된 임상 프로그램에서 뇌부종 부작용으로 5명의 환자가 사망한 가운데서도 고형 종양 치료제를 개발하고 있고, 제조에 장애인 개인맞춤적 특성에 관해선 셀렉티스가 다른 사람의 환자를 이용해 미리 만들어진 기성품적 CAR-T 세포 치료제 개발을 추진하고 있어 추후가 주목된다.
이와 함께 올해는 최신기술을 지닌 초기 생명공학사 벤처 투자가 활황을 기록한 해로도 주목된다. 특히 기존의 방식으로는 약물 치료가 불가하던 어려운 타깃을 노리는 업체에 투자가 활발한 경향을 보였는데 RNA 차단, 고형종양 등에 대한 차세대 세포 치료제, CRISPR 유전자 편집 기술, 마이크로바이옴, 원하지 않는 단백질을 분해시키는 2중기능 저분자 디자인 등이 그 예로 지목됐다.
더불어 FDA의 새로운 수장 스캇 고틀리브도 업계의 호평을 받았다. 즉, 그동안 FDA의 정책은 주로 위험 쪽으로 기울어져 있었는데 그는 의학적 필요와 과학에 따라 위험과 효과 사이에 균형 잡힌 정책을 세우는 인사라는 평을 받고 있다.
한편 약물 오남용 사망 급등 등 미국에서 심화되고 있는 아편유사제 위기도 주요 이슈 가운데 들었다. CDC에 따르면 작년에 약물 남용으로 6만4000명이 사망했는데 대부분이 펜타닐 등 아편유사 진통제, 헤로인, 합성 유사체로 인한 것이었다.
이에 미국 정부는 아편유사제 진통제 제조사들이 중독 위험을 숨겼는지에 관해 법적으로도 추궁하고 있다. 특히 FDA는 엔도 파마슈티컬스의 오파나 ER(Opana ER, oxymorphone hydrochloride)을 퇴출시키고 아편유사제 제약사에 대해 의사 교육을 요구하는 등 처방을 줄이기 위한 노력을 기울이며 관리를 강화시키고 있다. 또한 아편유사제 남용 해독제 날록손 및 메타돈, 부프레노르핀 등 중독 치료제에 대한 접근 확대도 추구되고 있다.