보건의료 대표 뉴스 - 자매지 일간보사
의학신문
상단여백
HOME 해외 제약
美 유전질환 유전자 치료제 첫 승인럭스터나, RPE65 변이 관련 망막 이상증에

FDA

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 유전질환에 대한 유전자 치료제가 처음으로 승인을 받았다. FDA는 스파크 쎄러퓨틱스의 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec-rzyl)를 쌍대립형질 RPE65 변이 관련 망막 이상증 치료에 승인했다.

 이는 미국에서 1000~2000명의 환자가 추산되며 RPE65 유전자는 정상적 시력에 중요한 효소를 생성시킨다.

 럭스터나는 망막 세포로 정상적 RPE65 유전자를 약 1500억개의 아데노 바이러스 벡터 입자를 실어 외과적인 망막하 주사를 통해 전달함으로써 정상적인 단백질 생산을 통해 시력이 복구되도록 작용한다.

 단, 1회 치료로 효과가 얼마나 오래 가는지는 불분명하지만 가격은 100만달러를 넘을 것으로 전망된다.

 임상시험 결과 1년 뒤 어두운 곳에서 장애물 사이를 다니는 능력을 측정했을 때 환자의 93%가 시력 기능이 개선된 것으로 나타났다.

 톰슨 로이터에 따르면 럭스터나는 연간 4억7800만달러의 매출이 전망된다. 한편, RPE65 변이 외에도 220개의 다른 유전자 변이로 인한 유전 망막 질환이 존재한다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

<저작권자 © 의학신문, 무단 전재 및 재배포 금지>

김자연 기자의 다른기사 보기
기사 댓글 0
전체보기
첫번째 댓글을 남겨주세요.
여백
여백
포토뉴스
여백
여백
Back to Top