환자 자가 세포 직접 재프로그래밍해 신경 전구세포로

포르투나 픽스

[의학신문·일간보사=김자연] 암젠이 최근 자가 신경 줄기 세포를 임상으로 전진시키고자 하는 재생의학 스타트업인 포르투나 픽스의 투자에 참여했다.

포르투나는 유도만능 줄기세포로 시작해 신경세포로 변경시키는 게 아니라 직접 세포 재프로그래밍이란 개념의 파이프라인으로 내년에 파킨슨병 및 척수 손상 임상시험 개시를 노리고 있다.

즉, 환자로부터 취한 완전 분화 일반 체세포를 시작으로 삼아 신경세포가 되는데 관련된 유전자를 강제로 발현시켜 직접 재프로그래밍 신경 전구 세포(drNPC)로 만들 수 있다.

이는 유전 조작, 바이러스 벡터, 동물 성분, 태아나 배아의 필요 없이 후성적 화학적으로 행해지는 완전 염색질 리모델링이라고 포르투나는 설명했다.

이미 러시아에서 척수 손상 환자를 대상으로 자가 신경 줄기 세포 임상시험을 실시한 바 있으며 면역억제 없이 투여가 가능하다는 장점이 있다.

목표는 신경 전구세포 및 신경 줄기세포를 좀 더 분화시켜 수초형성, 재생 및 이식에 최적인 제품을 만드는 것이다.

아울러 파킨슨병의 경우에는 A9 도파민 전구 세포 상태를 만들어 환자의 세포사를 수년간 만회하고자 한다.

더불어 포르투나는 자가 세포 치료제 생산을 위해 자동 제조에도 투자해 비용이 드는 복잡성을 제거한 시스템을 디자인했다.

포르투나에 의하면 환자로부터 나온 세포 샘플을 로봇에 넣으면 6주 뒤 1억개의 신경 줄기세포를 거둘 수 있으며 이미 연간 1만 세포주까지 생산할 수 있는 GMP 공장을 갖추었다.

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