고암모니아혈증 대상…재생의료용 간세포 제품화 계획

다양한 신체조직으로 변화하는 인간 ES세포(배아줄기세포)를 이용한 일본의 첫 임상시험이 신청을 앞두고 있다.

국립성육의료연구센터

일본 국립성육의료연구센터 연구팀은 ES세포를 이용한 임상시험을 연내 신청할 방침이라고 밝히고, 만약 승인되면 재생의료에서 기대를 모아온 ES세포의 일본 첫 임상응용으로 주목된다고 발표했다.

의사의 주도 하에 실시되는 이번 임상시험은 선천성 효소이상으로 혈중 유독물질인 암모니아를 간에서 분해하지 못하는 '고암모니아혈증' 유아를 대상으로 이루어진다. ES세포로부터 간세포를 만들어 간에 이식하고 혈중 암모니아 농도가 적정하게 낮아지는지 여부를 조사하기로 했다. 기업과의 제휴를 통해 재생의료용 간세포를 제품화한다는 계획이다.

고암모니아혈증은 발병은 드물지만 생명에 관여하며 치료에 간이식이 필요하다. 하지만 어느 정도 성장하는 생후 수개월까지는 수술이 불가능한 실정이다. 이번 임상시험에서도 근치가 어렵고 최종적으로는 간이식이 필요하지만, 그 때까지 신체를 안정적으로 유지할 수 있을 것으로 기대된다.

사람의 ES세포는 1998년 미국에서 처음 제작됐다. 2007년 일본에서 개발된 인간 iPS세포에도 이러한 작용이 있지만 품질이 일정하지 않은 등의 결점이 지적되면서 연구팀은 ES세포를 사용하게 됐다. 미국과 유럽에서는 난치성 안질환 등에서 임상시험 사례가 있지만 일본에서는 수정란으로부터 ES세포를 제작하는 점에서 생명윤리상 문제점이 도마 위에 올라 실시하지 못했다.

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