난치병 재현해 FOP 치료물질 개발

日 교토대 연구팀

전신의 근육에 뼈가 생기는 난치성 질환인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료물질이 발견됐다.

일본 교토대 연구팀은 교토대 부속병원 등 4개 시설에서 임상시험을 실시할 계획이며, iPS세포를 활용한 신약연구에서 의사가 주도하는 세계 첫 임상시험으로 주목된다고 발표했다.

연구팀은 FOP 환자로부터 피부세포를 채취해 iPS세포를 만들었다. 이 세포를 이용해 약 7000종의 화합물로부터 질환의 진행을 억제하는 약물을 탐색한 결과, 면역억제제 '라파마이신'에 효과가 있음이 확인됐다.

이 약물을 이용한 임상계획은 교토대 부속병원 심사위원회의 승인을 받고 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 계획서를 제출한 상태이다. 임상시험은 교토대, 도쿄대, 나고야대, 규슈대 4개 시설에서 6세 이상 환자 20명을 대상으로 이루어질 전망이다.

FOP는 근육이나 인대 등 조직 속에 뼈가 생기는 난치성 질환으로, 근본적인 치료법이 없다. 200만명 중 1명이 발병하고 일본에서만 환자 수가 약 80명으로 알려져 있다.

다양한 세포로 변화할 수 있는 iPS세포를 활용한 의료에서는 세포나 조직을 재생해 환자에 이식하는 재생의료 외에 환자의 세포 등으로부터 질환의 상태를 재현해 치료물질을 탐색하는 신약개발도 주요연구분야의 하나이다. 앞으로는 근력저하 등 증상을 일으키는 난치병인 '근위축성측색경화증'(ALS) 등 다양한 질환 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대된다.

연구팀은 "FOP에 대한 유효성과 안전성을 검증할 계획"이라고 밝혔다.

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