진행핵상마비, 요소주기장애 치료제

FDA는 미스리디온(Mithridion)의 진행핵상마비 치료제 'MCD-386CR'과 사이토넷(Cytonet)의 요소주기장애 치료제를 각각 희귀약으로 지정했다.

MCD-386CR은 아세틸콜린을 효과적으로 모방하면서 부작용을 최소화시킨 M1-타입 아세틸콜린 무스카린 수용체에 대한 선택적 작용제로 1상 임상까지 완료됐다.

또한 사이토넷의 치료제는 기증된 인간 간세포를 소아 요소주기장애 환자에 주입하는 치료제로 3상 임상을 앞두고 있다.

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