항암제, 암백신, 루게릭병 치료제

미국에서 항암제, 암백신과 줄기세포 루게릭병 치료제가 각각 희귀약 지정을 받았다. 이번에 희귀약으로 지정된 바이엘의 위장관기질종양(GIST) 치료제 ‘리고라페닙’(regorafenib)은 경구 멀티-키나제 억제제이다.

최근 이전 '글리벡'(Gleevec, imatinib) 및 ‘수텐’(Sutent, sunitinib) 치료에도 불구하고 질환이 진행된 경우를 대상으로 3상 임상 환자를 모집하기 시작했다.

이와 함께 바이오산테(BioSante)의 흑색종 암백신도 2b~4기 흑색종에 대한 희귀약으로 지정됐다. 바이오산테는 췌장암, 백혈병, 유방암 등에 대해서도 암백신을 개발하고 있다.

아울러 뉴랄스템(Neuralstem)의 근위축측삭경화증(ALS) 치료제 ‘NSI-566RSC’ 역시 희귀약 지정이 됐다. 이는 인간 척수 유래 신경 줄기세포로 현재 1상 임상 중이다.

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