자가 조혈모세포 ARSA 효소 유전자 코딩 및 주입

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 소아 유전 질환인 이염성백질디스트로피(MLD) 유전자 치료제 렌멜디(Lenmeldy, atidarsagene autotemcel)가 FDA 승인을 받았다.

이는 MLD에서 부족한 ARSA 효소 유전자를 코딩한 자가 조혈모세포로 환자는 주입 전 고용량 화학치료 컨디셔닝 요법을 받아야 된다.

임상시험에서 37명에 대해 시험한 결과 이는 중증 운동 장애 및 사망 위험을 상당히 줄일 수 있는 것으로 나타났다.

즉, MLD 환자는 치료받지 않으면 자연적으로 6세까지 생존하는 경우가 58%에 불과한데 비해 임상시험에서 증상 이전 영아 후기 환자에 대해 투여했을 때 모두가 6세를 넘을 수 있었다.

아울러 치료 소아의 71%는 5세까지 도움 없이 걸을 수 있었고 85%는 정상적인 언어 능력 및 IQ 점수를 보였다. 단, 치료와 관련해 혈액암, 혈전 생성, 뇌 조직 부종 등의 위험도 지적됐다.

이에 대해 ICER은 230만~390만달러 선에서 비용-효율적이라고 평가했다. 앞서 이는 유럽에서도 립멜디(Libmeldy)라는 제품명으로 승인된 바 있으며 유럽 가격은 340만달러 이상으로 보고됐다. 한편, 이를 개발한 오차드는 작년 일본 쿄와 기린에 인수됐다.

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