'DSP-5336' 2026년 美·日 급성골수성백혈병 승인취득 목표
'TP-3654' 골수섬유증 치료제로 2027년 출시 목표
[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 스미토모파마가 암분야 의약품 개발을 가속화한다.
스미토모파마는 유럽에서 급성백혈병 치료용 메닌단백질-MLL단백질 결합저해제 'DSP-5336'의 임상시험을 실시하는 지역을 확대하고 오는 2026년 미국과 일본에서 급성 골수성 백혈병에 대한 승인취득과 출시를 목표로 하고 있다고 밝혔다. 2027년 출시를 목표로 하고 있는 골수섬유증 치료용 경구 PIM1 키나제 저해제 'TP-3654'도 캐나다에서 임상시험 실시지역을 확대하고 있다.
DSP-5336은 단백질간 상호작용에 기인하는 백혈병 관련 유전자 발현을 억제하고 정상 혈액세포로의 분화촉진에 따른 항종양효과를 기대할 수 있다. 급성골수성백혈병은 5년 생존율이 30% 이하이고 골수이식 외 근본적인 치료가 어려운 경우가 있어 새로운 치료법 개발이 요구되고 있다.
DSP-5336은 지난 2022년 급성골수성백혈병 적응증으로 미국 FDA로부터 희귀질환약 지정을 받았다. 우리나라를 비롯해 미국과 일본, 캐나다, 대만, 싱가포르에서 단독제제 임상시험이 진행 중이며 올해 상반기에는 2상 임상시험에 착수할 예정이다. 또 유럽연합(EU)에서도 임상시험 허가를 받았다.
TP-3654는 비임상시험에서 비종과 골수섬유화, 생존기간 개선이 확인됐으며 혈소판 감소 등 혈액독성 우려가 적은 것으로 나타났다. 지난 2022년에는 골수섬유증 적응증으로 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며 미국과 일본, 영국, 호주, 이탈리아에서 단독제제로 1, 2상 임상시험이 이루어지고 있다. 캐나다에서도 대도시를 중심으로 임상시험을 확대하고 있다. 앞으로는 JAK 저해제와의 병용시험을 검토하고 2027년 중에 골수섬유증을 대상으로 검증적 시험결과를 도출한다는 목표이다.
회사측은 급성백혈병과 골수섬유증 외에 교아종, 고형암을 대상으로도 임상시험을 실시하고 있다고 밝혔다.
스미토모파마는 암분야에서 지난 2021년 북미에서 출시하고 회사의 기간제품 중 하나로 자리매김하고 있는 전립선암 치료제 '오르고빅스'(Orgovyx, relugolix)를 잇는 제품의 조기투입을 목표로 하고 있다.