진성 다혈증 치료물질 美 외 개발권 취득 및 전세계 제품화 주도

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 다케다약품은 1일 미국 프로타고니스트 테라퓨틱스(Protagonist Therapeutics)가 개발하고 있는 희귀질환 치료제 후보물질의 공동개발 및 제품화와 관련해 제휴계약을 체결했다고 발표했다.

이 계약 체결로 프로타고니스트는 3억달러의 일시금을 받고 추가적으로 전세계에서 개발 및 심사단계, 제품화에 따른 성공사례금, 미국 외 매출액에 따른 단계적 로열티를 받는 권리를 갖는다.

제휴계약을 체결한 후보물질은 적혈구가 이상생성되는 진성 다혈증 치료제 후보물질 '루스퍼타이드'(rusfertide)로, 프로타고니스트가 최종 임상시험을 실시하고 있다.

프로타고니스트는 계속 3상 임상시험을 완료하고 미국 규제당국의 승인을 취득할 때까지 연구개발을 담당하기로 했다.

다케다는 미국 외 지역에서 개발권을 갖고 전세계 제품화 활동을 주도하기로 했다. 임상시험 결과에 따라 우선 미국에서 승인을 신청하기로 했다.

루스퍼타이드의 작용기전은 철의 항상성을 조절하고 체내 철의 흡수 및 저장, 분산을 제어하는 것으로 기대된다.

2상 임상시험에서는 1차평가항목을 달성했으며, 2년간 비맹검 연장시험의 장기추적조사에서는 지속적 헤마토크리트 제어, 사혈사용 감소, 장기내약성을 보였으며 새로운 안전성 문제는 나타나지 않았다.

진성 다혈증 환자는 심장발작과 뇌졸중 등을 발병할 위험이 높은 것으로 알려져 있다. 다케다에 따르면 일본의 진성 다혈증 이환환자는 16만명 정도이며 잠재적 수요는 더 클 것으로 예상된다.

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