랩스커버리 적용의 ‘희귀의약품’, 바이오의약품
FDA 시판허가 ‘롤론티스’ 필두로 관련 10여개 파이프라인 보유
[의학신문·일간보사=김영주 기자]국내 신약개발을 선도하고 있는 한미약품의 최근 R&D의 중심축은 ‘랩스커버리’와 ‘희귀의약품’, 그리고 ‘바이오신약’이다.
한미약품의 독자적 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’는 단백질 의약품의 반감기를 늘려주는 혁신적 플랫폼 기술로 투여 횟수를 줄여 환자의 삶의 질을 높이며, 투여량을 감소시킴으로써 부작용은 줄이고 효능은 개선하는 기반 기술이다. 랩스커버리가 적용된 바이오의약품, 그 중에 희귀의약품이 한미약품 신약개발의 중심 타겟이 되고 있는 것이다.
그리고 그 선두에 있는 것이 호중구감소증 치료 신약 ‘롤론티스’ 이다. 지난달 10일(미국 현지시각 9일) 미국 식품의약국(FDA) 시판허가 승인을 획득했다. ‘랩스커버리’의 상용화 가능성을 입증했다는 점에서 적지 않은 의미를 가진다는 평가이다.
롤론티스는 항암화학요법 치료를 받는 암 환자에서 발생하는 중증호중구감소증의 치료 또는 예방 용도로 쓰인다. 지난 3월 33번째 국내 신약으로 식약처 허가를 받은 신약이기도 하다.
롤론티스 외 한미약품이 현재 개발 중인 30여개 신약 중 랩스커버리가 적용된 바이오신약은 10여개에 달하고 있다. 특히 한미약품은 랩스커버리 기반 바이오신약의 적응증을 희귀질환 치료제 분야로 빠르게 확장하고 있어 더욱 주목 받는다.
한미약품 개발 희귀의약품 지정 현황
한미약품은 지난달 3~6일까지 오스트리아 빈에서 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 월 1회 투여 제형으로 개발중인 단장증후군 치료 혁신신약 ‘LAPSGLP-2 analog(HM15912)’의 글로벌 임상 2상과, ‘LAPSGLP-2 analog’ 및 ‘LAPSExd4 analog(에페글레나타이드)’ 병용의 염증성장질환(IBD) 치료제 개발 가능성을 확인한 전임상 2건을 발표했다.
HM15912는 GLP-2(glucagon-like peptide 2) 유사체(analog)에 한미약품의 약물 지속형 플랫폼인 랩스커버리(LAPSCOVERY) 기술을 적용한 혁신신약으로, GLP-2의 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장촉진 효과를 토대로 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발되고 있다.
HM15912는 2019년 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 각각 희귀의약품으로 지정됐으며, 2020년엔 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로, 2021년엔 FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다.
또한 한미약품은 같은 달(19~23일)에 진행된 스웨덴 스톡홀름에서 열린 유럽당뇨학회(EASD)에 참가해 ‘LAPSTriple agonist(HM15211)’ 연구결과 2건과 ‘LAPSGlucagon analog(HM15136)’ 연구결과 1건을 온라인을 통해 포스터로 발표했다.
비알코올성지방간염(NASH) 치료신약으로 개발중인 LAPSTriple agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체를 모두 활성화하는 삼중 작용 바이오 혁신신약이다. 다중 약리학적 효과를 바탕으로 NASH 환자에서의 지방간과 간 염증, 간 섬유화 등의 복합 증상을 효과적으로 개선할 수 있을 것으로 기대되고 있다.
이와 함께 한미약품은 LAPSTriple agonist가 특발성 폐섬유증(IPF) 모델에서 폐 기능 및 생존률도 획기적으로 개선한다는 연구 결과도 발표했다. 이를 통해 LAPSTriple agonist가 미충족 의료수요가 큰 폐섬유증으로도 치료 영역을 확장할 수 있을 것으로 기대된다.
미국 FDA는 2020년 LAPSTriple agonist는 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했으며, 현재 한미약품은 생검(biopsy)으로 확인된 NASH 및 간 섬유화 환자를 대상으로 후기 임상 2상을 미국 및 한국에서 진행하고 있다.
LAPSTriple agonist는 또 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 ▲원발 담즙성 담관염 ▲원발 경화성 담관염 ▲특발성 폐 섬유증 등 적응증으로 총 여섯 건의 희귀의약품 지정을 받아, 국내 제약사가 개발한 신약 중 가장 많은 희귀의약품 지정 기록을 갖고 있다.
이외에 세계 최초 주 1회 투여 제형의 선천성 고인슐린혈증치료 바이오 신약으로 개발중인 LAPSGlucagon analog는 단일 요법에서 지속적 공복 혈당상승 등 혁신성을 인정받아 SCI 국제학술지 ‘당뇨, 비만 그리고 대사(DOM, Diabetes, Obesity and Metabolism) 올해 3월호 표지 논문에 등재된 바 있다. 지난 2018년 FDA와 EMA는 LAPSGlucagon analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정하기도 했다.
한미약품은 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 20건(미국 FDA 9건, EMA 8건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 되어, 국내 제약바이오 기업 최다 기록을 자체 경신했다.
FDA 및 EMA의 ‘희귀의약품 지정’은 희귀•난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 혜택이 부여된다.
한미약품 관계자는 “한미약품의 독자적 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’의 상용화 가능성을 입증했다는 데 큰 의미가 있다”며 “한미약품이 진행하는 R&D연구 기반으로 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있는 혁신 치료제를 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.