졸겐스마·빈다맥스·럭스터나 등 줄줄이 대기…치료효과 검증해 급여기준 변화 필요성 대두
치료 기회 놓치는 환자로 인해 정부도 고민 깊어져
[의학신문·일간보사=김상일 기자]1억원 이상 초고가약 시대가 도래되고 있다. 1억원 규모의 바이오젠 스핀라자가 이미 급여를 받았고 4억원 규모의 한국노바티스 킴리아가 약평위를 통과하면서 급여를 목전에 두고있다.
졸겐스마이외에도 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제 빈다맥스, 유전성 망막질환 치료제 럭스터나 등도 수억원대 급여가 필요한 의약품이 줄줄이 대기중에 있다. 희귀질환을 중심으로 초고가약들이 개발되고 있는 것.
이에 제약업계는 자연스럽게 20억원 수준의 SMA 치료제 졸겐스마로 눈길이 향하고 있다. 이같은 관심과 초고가약 급여에 대한 고민은 정부도 마찬가지이다.
이런 고민을 반증하듯 심평원은 최근 고가의약품 급여관리 포럼를 개최하고 초고가약 급여를 언급하기 시작했다. 첫 단어는 치료효과 평가인데 그만큼 초고가약인 만큼 치료효과가 중요하다는 것이다.
졸겐스마는 실제 맞은 국내∙외 환자들의 치료 효과 데이터를 지속적으로 보고하고 있다. 졸겐스마는 국내 및 유럽 환자들에서 혁신적인 치료 혜택를 확인하며, SMA 치료 환경을 더욱 혁신적으로 개선할 수 있는 가능성을 입증했다.
작년 10월에 개최된 대한소아청소년과학회 추계학술대회에서 졸겐스마를 투약받은 국내 환자들의 현황이 최초로 공개됐는데 임상 결과, 추적관찰을 진행한 4~11개월 동안 6명 환자 모두 운동능력 개선 효과를 보였다.
비슷한 시점에 유럽 내 졸겐스마의 실제임상근거 데이터가 발표되면서, 비슷한 치료 효과를 입증했다. 생후 24개월 이하, 혹은 체중 15kg 이하의 SMA 환자에서 졸겐스마를 투약한 결과, 80% 이상의 환자에서 운동발달능력 지표가 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.
SMA 환자들은 태어날 때부터 운동신경세포가 점차 사멸한다. 운동신경세포의 생존에 꼭 필요한 SMN 단백질을 스스로 만들 수 없기 때문이다. 중요한 점은 한 번 죽은 운동신경세포는 어떤 방법으로도 다시 살릴 수 없다. 때문에 운동신경세포가 죽는 것을 막는게 최선이다.
졸겐스마는 기존 SMA 치료제와 전혀 다른 기전으로 개발돼, SMA의 근본 원인을 해결할 수 있다는 점을 강조하고 있다. SMA 환자들에게 필요한 것은 SMN1 유전자인데, SMN1 유전자의 기능적 역할을 할 수 있는 것은 현재까지 졸겐스마밖에 없기 때문이다. 기존 허가된 다른 치료제들은 SMN1을 도와주는 SMN2 유전자와 관련있기에, 치료 효과나 규칙적인 치료 과정 등이 필요하다.
때문에 SMA 환자들이 졸겐스마의 빠른 급여를 기다리고 있다. 실제로 작년 국정감사에서는 SMA 환자 어머니가 직접 참고인으로 나와, 치명적이고 시급한 아이의 상태에 대해 설명하며 졸겐스마 투약이 시급하다고 밝히기도 했다. 졸겐스마 투약 시기가 늦어질수록 아이의 운동신경세포가 점차 죽기 때문에, 빠른 투약을 통해 아이의 상태를 개선해야 하기 때문이다.
제약업계 관계자는 “리얼월드데이터 등 다방면에서 치료 효과를 검증하는 동시에 초고가약에 대한 정확한 급여 기준을 새롭게 마련해야 할 시점이 오고있다”고 말했다.