바이러스 벡터 및 saRNA 치료제 연구개발 협력
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 바이오젠과 릴리가 각각 유전자 치료제 관련 연구개발 제휴를 체결했다. 바이오젠은 캡시젠과 유전자 치료제를 위한 바이러스 벡터를 만드는데 협력하기로 제휴했다.
이에 따라 바이오젠은 중추신경계(CNS) 및 신경근육 장애 치료제의 유전자 전달 능력을 개선시키기 위해 캡시젠의 트레이드 플랫폼을 통해 질환별 형질도입 프로필에 맞는 아데노-관련 바이러스(AAV) 캡시드를 만들어내기로 합의했다.
이에 캡시젠은 선금 1500만달러를 받고 향후 연구 마일스톤으로 최대 4200만달러, 개발 및 매출 목표 달성에 따라 최대 12억5000만달러의 마일스톤으로 추가로 받고 매출에 따른 로열티도 얻을 수 있다.
이와 관련, 올 초에도 바이오젠은 유전자 치료제를 위한 AAV 벡터 제조를 위해 독일의 시벡 파마슈티컬스와 일레벡타 기술 제휴를 체결했고, 비제너론과도 유전 안과 질환에 AAV 치료제를 개발하기로 협력했으며 근래에는 새로운 유전자 치료제 제조 시설 건축 계획도 발표한 바 있다.
이와 함께 릴리는 미나 쎄러퓨틱스와 saRNA(small activating RNA) 기술을 이용한 치료제를 만들기로 합의했다. siRNA와 구조적으로 비슷한 saRNA는 선택적으로 타깃 유전자 발현을 상향 조절할 수 있다.
이를 위해 릴리는 선금 2500만달러를 제공하고 주요 개발 중점 분야인 심장대사 질환, 종양학, 면역학, 신경과학 및 통증 가운데 최대 5개 타깃을 선정해 주기로 결정했다.
또 릴리는 발굴 제제의 전임상 및 임상 개발을 맡고 독점 판매 권리도 갖는다. 이에 향후 타깃 당 최대 총 2억4500만달러의 마일스톤을 지불하며 매출에 따른 한자리수 로열티도 지급하기로 약속했다.
이밖에도 릴리는 RNA 영역에서 아비디티 바이오사이언시스와 면역학, 디서나 파마슈티컬스와 심대사 질환과 신경변성 및 통증, 에복스 쎄러퓨틱스와 신경 장애 관련 협력 제휴도 맺은 바 있다.
한편 미나는 아스트라제네카와 대사 질환, 베링거 인겔하임과 섬유성 간질환, 세르비에와 신경장애 치료제를 개발하기 위해 협력 중이다.