릴리 시력복구 유전자 치료제 도입

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 일라이 릴리가 선천적 실명 소아의 시력을 복구시키는 유전자 치료제를 도입했다고 메이라GTx는 발표했다.

이에 따라 릴리는 AIPL1 유전자 변이로 인한 4형 레버 선천성 흑암시(LCA4)에 대한 AAV-AIPL1의 세계 독점 권리를 얻었다.

이는 4세 미만 실명으로 태어난 11명의 환아에 대해 망막 하 주사한 결과 모두 시력을 얻을 수 있었다.

따라서 릴리는 선금 7500만달러를 주고 향후 마일스톤으로 4억달러 이상과 계층적 로열티를 지급하기로 합의했다. 

이와 관련, 최근 연령 관련 황반변성 유전자 치료제 개발사를 인수한 릴리는 이에 대해 안과가 부상하는 관심 분야라고 설명했다.

이와 함께, 릴리는 지명하는 안과 타깃과 관련해 유리체내 캡시드, 망막 내 특정 세포에 AI 생성 프로모터 등 메이라GTx의 유전자 의약품 툴킷에도 독점적으로 접근할 수 있게 됐다. 

또한 메이라GTx의 체내에서 치료 단백질 생산할 수 있는 리보스위치 유전자 편집 기술 플랫폼에도 접근할 권리도 얻었다.