의약품 규제혁신 계속되다

[의학신문·일간보사=이정윤 기자] 앞으로 항암제 임상시험 참여요건이 개선돼 암 환자의 임상 치료 기회가 확대되고 신속한 희귀의약품 도입으로 희귀질환자의 치료 기회도 넓혀진다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 11월 5일 서울시여성가족재단(서울 동작구 소재)에서 국민, 업계, 학계 등 관계자 150여 명이 참석한 가운데 ‘국민과 함께 만드는 안심의 기준’이라는 주제로 '식의약 안심 50대 과제 대국민보고회'를 개최했다.

이번 ‘식의약 안심 50대 과제’는 새 정부 국정과제의 성공적인 달성을 위해 국민 안심을 원칙으로 국민 생활 불편을 해소하고 취약계층 지원, AI·바이오 기반의 신기술을 적용한 신산업 성장의 기반을 조성하기 위해 마련했다.

오유경 처장은 이날 “국민과 함께 만든 ‘식의약 안심 50대 과제’가 가시적인 성과를 내어 국민이 일상에서 효과를 체감할 수 있도록 법령 정비, 행정조치 등을 속도감 있게 추진하겠다”고 말했다.

아울러 “앞으로도 식약처는 국민 안전과 국내 식의약 산업 성장을 이끄는 한편 국제기준을 선도하는 선진 식의약 정책을 지속 발굴·추진하겠다”고 밝혔다.

 ◇희귀의약품 신속 도입= 희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품에 해당하면 희귀의약품으로 지정받을 수 있도록 지정 절차를 간소화해 희귀질환자의 치료 기회를 확대한다.

또한 국내 수요가 적어 환자가 직접 수입하는 자가치료용 의약품 중 안정적인 공급이 필요한 경우 긴급도입 의약품으로 전환 추진해 희귀질환자가 안정적으로 신속하게 치료제를 공급받을 수 있도록 한다. 

◇혁신제품 원스톱 규제 사전 컨설팅 지원= 새로운 제품의 개발 초기 단계부터 개발자 누구나 쉽게 접근할 수 있는 혁신제품 사전상담 핫라인(1551-3655)을 구축·가동해 원스톱 정보제공이나 제품별 맞춤형 규제 상담을 지원한다.

또한 융복합의료제품 개발 초기상담 표준처리 매뉴얼, 소규모기업 대상 제품화가이드 등 대상별 맞춤형 제품화 가이드를 마련·배포하여 개발자 수준에 맞는 눈높이 정보를 제공하고 신속한 제품화와 시장 진입을 돕는다.

과학 기술 발달로 새로운 혁신제품·융복합 의료제품 개발과 벤처·청년개발자 등의 진입이 활발해지고 있으나 실제 혁신제품 등은 개발  난이도가 높아 경험이 부족한 개발자들이 바이오헬스 시장진입에 어려움을 겪고 있다는 지적을 반영한 것이다.

◇암 환자 임상 치료 기회 확대= 표준치료법이 있는 초기 치료 단계의 암 환자도 항암제 임상시험에 참여할 수 있도록 명확한 기준을 마련해 암 환자의 치료 선택권을 확대하는 한편, 난치성 암질환 치료제 개발 등도 지원한다.

이를 위해 '항암제 초기 임상시험의 대상자 선정시 고려사항' 민원인 안내서를 마련한다.

현재  표적항암제, 항체약물복합체, 차세대 면역항암제 등 새로운 항암제 개발이 가속화되고 있으나 현재 항암제 임상시험은 치료 대안이 없는 말기암 환자를 대상으로 해 초기 치료 단계의 암 환자는 임상시험에 참여하기 어렵다는 현실을 해소하기 위한 것이다.

◇동물 없는 바이오의약품 품질시험= 보툴리눔독소 제제 역가시험 2개, DTaP 백신 역가시험 3개, 백일해 백신 무독화 시험 등 총 6개의 동물대체시험법 개발 및 보급한다.

보툴리눔독소와 DTaP백신 품질관리에 사용되는 실험동물의 감소(연간 28만마리→0마리)로 동물 복지와 생명윤리를 보장, 시험시간 단축(35일→2일)으로 제품 공급 원활화 및 수출경쟁력 강화가 기대된다.

◇간결한 의약품 표시= 의약품 용기·포장 및 첨부문서에 유효성분의 ‘명칭, 분량’만 기재하도록 개선한다.

현재 의약품 용기·포장 및 첨부문서에 유효성분의 ‘명칭, 분량과 그 규격(공정서 명칭 등)’을 병기해야 해서 유효성분 원료의 규격 변경 시마다 이를 반영해 표시기재를 변경해야 하므로 업계의 비용 부담 발생 및 공급 지연을 초래하고 있다.

◇의약품 제조소 이전시 제출 자료 간소화= 제조소 이전 시 제조방법 변경이 수반되는 경우에도, 제조소 이전 없이 제조방법이 변경되는 경우와 동일하게 경미한 변경 수준이면 생물학적동등성 대신 비교용출시험자료를 제출하도록 간소화한다.

미국(FDA), 유럽(EMA)도 이 경우 생물학적동등성시험자료를 요구하지 않고 있다.

제조소 이전 시에는 제조방법 변경이 수반될 수 밖에 없는데, 이 경우 사람을 대상으로 생물학적동등성시험을 해야 하므로 제조소 이전에 따른 추가적인 비용 및 시간이 소요되는 불편의 해소가 기대된다.

◇약물감시 계획 상담 활성화= 허가(변경 포함) 민원 진행 중 보완 전/후에 약물감시 계획(조사대상자 수, 조사기간) 관련 상담을 운영한다.

약물감시 계획 수립(조사대상자 수, 조사기간 등)을 위한 근거자료 구비가 어렵고, 식약처의 수용 여부도 불명확해 허가심사 과정중에 상담 등 소통이 필요하다는 업계의 요청을 수용한 것이다.

◇의약품 선제적 공급 지원 예측성 확대= 의약품 공급중단･부족 사유에 따른 다양한 행정지원 사례를 안내함으로써 의약품 공급부족 해소를 지원한다.

의약품 제조/수입업체가 제출한 생산･수입 및 공급 중단(부족) 보고자료를 검토 후 안정공급 위한 행정지원 중, 이를 업계 전반에 안내할 필요가 있다는 지적을 수용했다.

◇마약류 진통제 신속-적정 처방 허용= 극심한 통증을 수반하는 복합부위통증증후군 등 희귀질환 특성을 고려한 마약류 진통제 안전사용 기준을 마련한다.

복합부위통증증후군 등 희귀질환에 대해서도 암성 통증처럼 환자 특성을 고려한 맞춤형 안전사용 기준이 필요하다는 환자단체의 요청을 수용했으며 질환 특성 고려한 기준 마련 및 취약 계층에 대한 치료 기회가 확대될 전망이다.

◇바이오시밀러 신속 허가= 바이오시밀러 허가 심사 인력 증원(추진 중)하고 허가 기간을 현행 406일에서 295일로 단축한다.

아울러 바이오시밀러 허가 시 국제조화된 임상시험 기준을 적용한다. 즉 현행비교유효성임상시험(3상) 일괄 수행에서 개선품질,, 비교약동학시험(1상) 만으로 동등성이 확인되는 경우 면제한다.

선진국 대비 바이오시밀러 허가에 많은 시간이 소요되어 제품 출시 지연으로 해외시장 선점기회가 상실될 우려가 크다는 업계의 의견을 받아들인 것이다.

오리지널 A품목 513만원 → 360만원(30%인하), 시밀러 251만원(오리지널 대비 30%인하) 등 환자 치료비 경감이 예상된다.

◇바이오의약품 신속 공급 지원= 바이오의약품 신속심사 대상 확대 등 공급부족 제품의 속도감 있는 민원처리를 추진한다.

신속심사대상이 기존 '신약·사전검토를 받은 의약품'에서 '공급위기 등이 발생한 의약품(제조소 변경 등)'을 추가하고 국가출하승인 인정기준도 '완제품 포장 품목'에서 '동일한 원액 포장 품목'을 추가한다.

바이오의약품 공급망 안정화 및 공중보건위기 상황에 대비한 백신 등 바이오의약품의 신속한 공급체

◇시험검사, 빠르고 편리하게= 팬데믹대비 고위험병원체 분석 지원, mRNA 백신 제품화 촉진 등 최신 기술 및 동물유래 원료 활용 바이오의약품 품질검사 시설·장비 등 인프라 구축한다.

최신 기술 및 동물유래 원료 활용 바이오의약품 품질시험(외래성바이러스부정시험 등) 인프라가 없어 막대한 비용·시간을 들여 해외기관에 의뢰 중인 현실을 극복하기 위한 것이다.

현재 해외에 시험검사를 의뢰하면 1건당 1.6억~3억원의 비용에다 기간이 최소 6개월이 소요된다.

◇첨단바이오 장기추적조사 효율화= 임상시험과 장기추적조사 계획을 연계한다. 즉 기존에 '별도 계획수립 의무'에서 '임상시험계획 내 장기추적조사 포함시 인정'으로 변경한다.

중대한 이상사례 보고양식 표준화도 '별도 보고양식'에서 '국제표준 보고양식 E2B(R3)'을 허용하고 보고시스템도 '기존 외부기관 위탁'에서 '업체 직접 수행(식약처 구축 e-CRF 활용)'으로 바꾼다.

◇심사자료 범위 명확화= 일반의약품 특성을 고려한 심사 자료요건을 개선하고 복합제 개발 촉진을 위한 가이드라인을 제공한다.

일반의약품의 경우 안전성‧유효성심사의 자료개선(유사제형의 경우, 제출자료 명확화 등)을 추진하고 복합제의 경우  다년간 사용경험으로 안전성이 입증된 고혈압‧고지혈증 등 복합제는 1상 임상으로 허가한다.

일반의약품도 전문의약품과 동일한 수준의 심사자료 제출이 요구돼 개발에 난항을 겪고 복합제의 축적된 임상자료나 임상현장의 병용사례 등을 근거로 자료제출 범위 조정해 달라는 요청을 수용했다.