[다시봐 藥]한국로슈 경구형 척수성 근위축증 치료제 에브리스디②

[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국로슈 척수성 근위축증(이하 SMA) 치료제 에브리스디(성분명: 리스디플람)는 1일 1회 식사와 관계없는 경구 투여로 영아기부터 성인까지 광범위한 환자군에서 운동 기능 개선 및 안전성 프로파일을 확인한 치료제다.

SMA 치료제로는 최초로 환자들이 집에서 자가 투여할 수 있는 경구형 제제로 개발되어 환자들의 치료 접근성을 높인 에브리스디는 제 1형 SMA를 앓고 있는 생후 1~7개월 영유아 환자 대상의 FIREFISH 3상 연구에서, 에브리스디를 12개월 간 투약한 환자의 29%가 도움 없이 앉기에 성공했으며, 93%가 생존, 85%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했다.

특히 에브리스디로 치료를 5년간 지속한 결과 도움없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상됐다.

또한 소아 환자들의 91%가 생존했으며, 81%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존, 59%는 도움 없이 30초 이상 앉아 있는 상태를 유지할 수 있었다. 또, 환자 6명은 도움을 받아 걸을 수 있었다. 에브리스디 투여 이후 발생한 주된 약물 관련 이상반응은 설사 및 발진이었으며, 이 약으로 치료를 계속 진행했음에도 불구하고 회복됐다.

2~25세의 제 2형 및 3형 SMA 환자를 대상으로 진행된 SUNFISH 임상 연구에서, 12개월 치료 후 에브리스디 투여군은 위약군에 비해 운동기능평가척도 점수 및 상지기능검사 점수가 모두 향상됐고, 에브리스디로 치료한 18세 이상의 환자는 질병의 안정화를 달성했다.

에브리스디 투여 1년 시점에 관찰된 운동 기능 향상 효과는 치료 4년 후에도 지속됐다. 에브리스디 투여 이후 발생한 주된 약물 관련 이상반응은 설사 및 발진이었으며, 이 약으로 치료를 계속 진행했음에도 불구하고 회복됐다.

RAINBOWFISH 오픈라벨 연구에서는 유전적으로 진단받은 증상 발현 전 생후 6주까지(첫 투여 시) 소아 환자를 대상으로 에브리스디의 효능을 확인했다. 에브리스디 치료 12개월 이후, 치료를 받은 7명 모두가 앉기에 성공했고, 5명은 서있을 수 있었으며, 그 중 3명은 도움 없이 설 수 있었다.

2년 중간 분석에서는 2년 간의 치료를 마친 환아 23명의 대부분 스스로 앉고, 서고, 걷는 등 운동능력을 보였고, 정상적 인지 능력을 발달시켰으며, 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했다.

에브리스디는 투약 전 다른 SMA 치료제(뉴시너센 및 오나셈노진아베파르보벡 포함)로 치료받은 이력이 있는 환자들에서도 유효성을 확인했다. JEWELFISH 연구에서 과거 투약 이력이 있는 환자군은 에브리스디 치료 시작 4주 이내에 SMN 단백질 수치의 중간값이 기저치 대비 2배 이상 증가했으며, 이러한 증가는 24개월 이상 유지됐다.

치료 경험이 있는 SMA 환자에서 최대 59개월 동안 관찰된 안전성 프로파일은 치료 경험이 없는 SMA 환자에서 관찰된 안전성 프로파일과 일치했다.

한국로슈 신경과학사업부 심호정 마케팅 파트너는 “에브리스디는 제 1-3형 SMA를 포함하는 다양한 환자군을 대상으로 확인된 효능과 안전성 프로파일을 기반으로 현재까지 전 세계 1만 5000명 이상의 SMA 환자들의 치료에 사용되어왔다”며, “경구제 도입과 임상 데이터 확대로 맞춤형 SMA 치료가 가능해진 만큼, 보다 많은 국내 환자들에게 에브리스디의 치료 혜택을 제공할 수 있도록 접근성 개선을 위한 노력을 이어가겠다”고 전했다.