[다시봐 藥]한국로슈 경구형 척수성 근위축증 치료제 에브리스디①

[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국로슈 에브리스디(성분명 리스디플람)는 척수성 근위축증(이하 SMA) 분야 최초의 경구형 치료제로, 1일 1회 식사와 관계없는 복용으로 전신에 걸쳐 효과를 나타낸다.

2020년 11월 식약처 허가 이후 약 3년 만인 2023년 10월 건강 보험 급여를 적용받으며 경구 치료 옵션을 제공해 환자와 의료진의 치료 접근성과 선택의 폭을 넓혔다.

에브리스디는 장소의 제한 없이 환자가 자가 투여할 수 있는 만큼 척추측만 등으로 기존 척수강 주사 치료가 어려웠던 환자들을 포함해 다양한 환자들에게 경구형 제제의 혜택을 제공할 수 있다.

실제 대다수의 척수성 근위축증 환자들은 척추를 지탱하는 근육의 악화로 인해 질병이 진행되면서 척추측만을 겪을 확률이 높은데, 보통 1형 및 2형 환자의 60~90%에서 2형 및 3형의 환자의 경우 걷지 못하는 약 50%의 환자에서 척추측만이 나타나는 것으로 보고되고 있다.

특히 경구 투여로 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포해 환자들의 환자들의 삼키기, 앉기, 걷기 등 전신의 기능을 개선할 수 있다.

SMA는 운동 기능에 필수적인 SMN (Survival Motor Neuron) 단백질의 결핍으로 인해 신경근육 뿐 아니라 호흡과 심장 맥박에 관여하는 근육부터 골격근, 관절, 자율 신경 시스템에도 영향을 미치는 전신성 질환으로 알려져 있는데 에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA에 결합하는 스플라이싱 조절제로, 환자 전신의 생존운동신경세포(SMN) 단백질의 농도를 증가∙유지하며, 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있어 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포한다.

경구형 제제로 환자들의 치료 접근성과 선택폭을 넓힌 에브리스디는 나아가 SMA 환자들의 약물 순응도 및 삶의 질 증진에 기여하고 있다. 실제로, 성인 SMA 환자 31명을 대상으로 진행된 리얼월드데이터 분석 결과, 31명 전원이 에브리스디 투약 후 삶의 질이 향상됐다고 보고했다.

에브리스디 장기 투여 데이터에 따르면 약물 순응도는 98% 이상으로 높게 관찰되었으며, 투여 중단으로 이어지는 치료관련 이상반응이 없었고, 전체 이상반응 비율은 48개월 동안 감소했다.

이와 함께  국내 에브리스디 처방 환자들은 한국로슈 ‘에브리데이’ 환자지원프로그램을 통해  질환 및 제품 정보와 복용법을 안내받을 수 있으며, 에브리데이 콜센터 및 전담 간호사를 통해 1:1 전화 및 대면 상담 서비스를 제공받을 수 있다.

한국로슈 신경과학사업부 심호정 마케팅 파트너는 “1일 1회 경구 복용하는 에브리스디는 저분자 물질 특성상 전신에 골고루 작용해 전신의 운동 기능 개선에 도움을 주며 척추측만증 등 기존 치료가 어려웠던 환자들에게도 투약 가능한 효과적인 치료 옵션”이라며, “급여 기준 개정으로 치료 접근성이 한층 높아진 만큼, 장기간 치료가 필요한 SMA 환자들이 매일 보다 간편하게 에브리스디 복용을 통해 일상을 영위하고 삶의 질을 개선할 수 있도록 지속적으로 노력을 이어갈 예정”이라고 전했다.