[제약 PICK!] 한독 ‘페마자이레’

[의학신문·일간보사=김정일 기자] 한독 ‘페마자이레’<사진>가 제한된 담관암 치료에 새로운 치료옵션을 제공해 주목된다.

희귀암으로 분류되는 담관암은 그동안 1차 요법 실패 시 표준화된 2차 요법이 없어 새로운 치료제가 매우 필요한 상황이었다.

특히, 담관암은 조기진단이 어려워 대부분 질환이 진행된 단계에서 진단되며, 5년 생존율이 20%가 채 되지 않는 것으로 보고되고 있다. 다른 대부분의 고형암과 마찬가지로 근치적 절제술이 완치를 기대할 수 있는 유일한 치료법이지만 진단 시점에 수술이 가능한 환자는 25% 내외에 불과하며 수술 후에도 60% 이상 높은 재발률을 보인다.

하지만, 현재까지 담관암 2차 치료는 환자 특성에 상관없이 일괄적인 항암화학요법이 진행돼 왔다. 이마저도 낮은 반응률과 기대여명으로 환자들의 예후가 좋지 않았으며 1차 요법 실패 시 표준화된 2차 요법도 없는 상황이었다.

담관암에 있어 새로운 치료 대안이 절실한 상황에서 올해 4월 국내에서 페마자이레가 허가를 받았으며 최근 첫 환자 치료도 시작됐다.

페마자이레는 1회 이상의 전신치료를 받은 FGFR2 유전자 융합 또는 재배열이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자 대상 최초의 표적 치료제이다. 페마자이레는 글로벌 바이오파마슈티컬 회사인 인사이트의 제품으로 한독이 국내 허가 등록과 공급을 담당하고 있다.

페마자이레는 FIGHT-202 임상 2상 결과 1차 평가변수인 ORR(objective response rate) 37%를 보였다. OS 중간값 17.48개월, PFS 중간값 7.0개월, DCR 82.4%, DOR 중간값 9.1개월로 이전에 1차 이상의 치료 후 질병이 진행된 환자를 대상으로 한 연구임에도 고무적인 치료 효과를 보였다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 고인산혈증(60.5%)이었으며, 대부분 낮은 중등도(Grade 1이나 2)였고 관리 가능한 수준이었다.

글로벌 임상을 통해 유효성을 확인한 페마자이레는 미국, 유럽, 일본에서 한국보다 먼저 사용돼 왔다. 페마자이레는 담관암 분야 FGFR inhibitor 계열 치료제 최초로 2020년 FDA, 2021년 EMA 승인을 받았으며 국내에서 2021년 11월 희귀의약품으로 지정된 후 올해 4월 25일 식약처로부터 허가를 받았다. 다만 아직까지 보험급여는 적용되지 않고 있다.

한편, 한독은 글로벌 기업들과 협업해 치료의 미충족 수요가 있는 영역에서 혁신적인 의약품을 국내에 선보이고 있으며 최근 항암 비즈니스에 본격적으로 진출했다.

국내 시장에 대한 높은 이해와 경험을 바탕으로 제품 허가부터 보험급여, 마케팅과 영업 등 상용화 전 과정을 주도하고 있다.

매우 제한적이었던 희귀암 치료의 새로운 치료 옵션인 간내 담관암 치료제 페마자이레뿐 아니라 미만성 거대 B세포 림프종 치료제 민쥬비(인사이트), 고위험 급성 골수성 백혈병 치료제 빅시오스(재즈 파마슈티컬) 등 최근 잇따라 혁신적인 의약품을 국내에 선보이며 제품 파이프라인을 확대하고 비즈니스 경쟁력을 강화하고 있다.