독자적인 혈액뇌관문 통과기술 적용 'JR-441'

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 JCR파마가 독자적인 혈액뇌관문 통과기술을 활용해 A형 산필리포증후군 치료제 개발에 나선다.

JCR파마는 'J-Brain Cargo'를 적용한 신약개발로서 새롭게 A형 산필리포증후군 치료효소제제인 'JR-441'(혈액뇌관문 통과형 유전자재조합 헤파란N 설파타제) 개발에 착수하기로 결정했다고 발표했다.

A형 산필리포증후군은 헌터증후군이나 후를러증후군과 마찬가지로 뮤코다당증의 일종으로, 헤파란유산이 축적됨에 따라 중추신경증상, 수면장애, 간비종, 경련발작 등이 일어나는 질환. 현재로서는 유효한 치료법이 없고 새로운 치료법 개발이 요구되고 있다.

JR-441은 동물실험에서 말초장기뿐 아니라 뇌로의 약물이행 및 뇌에 축적된 헤파란유산을 감소시키는 효과가 우수한 것으로 확인됐다. 앞으로 구체적인 개발계획에 따라 조기에 임상시험을 실시한다는 계획이다.

JCR파마는 라이소좀병 치료제 개발에 주력하고 있는 회사로, J-Brain Cargo를 적용한 획기적인 신약을 개발하고 있다.

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