메디포스트, 줄기세포 이용한 난치병 치료제 연구·생산
최근 줄기세포(Stem Cell)를 이용해 각종 퇴행성 질환이나 노화로 인한 질환, 선천적 질환의 치료에 도전하는 기업들이 늘고 있다. 줄기세포는 뼈, 근육, 신경 등 여러 신체 조직으로 분화할 수 있는 기능을 가지고 있으나 아직 분화가 일어나지 않은 세포로, 손상되거나 노화된 조직의 재생 등 치료에 사용될 수 있다.
메디포스트의 첫 번째 줄기세포 치료제는 ‘카티스템(Cartistem)’이다. 카티스템은 퇴행성 또는 반복성 외상으로 의한 골관절염 환자의 무릎 연골 결손을 적응증으로 하며, 2012년 1월, 세계 최초의 동종 줄기세포 치료제로 한국 식약처의 품목허가를 취득했다. 카티스템은 나이에 관계 없이 적용이 가능하며, 단 1회 수술 치료로 완치를 기대할 수 있다.
우리나라의 무릎 연골 결손 환자는 전 국민의 10%, 약 500만 명으로 추산되며 노령화와 체중 증가로 발병자는 늘어나고 발병 연령은 점점 낮아지고 있는 추세이다. 카티스템은 이 중에서 인공관절 수술이 불가피한 광범위한 연골 손상자와 초기 환자들을 제외한 나머지를 대상자로 삼고 있다.
◇메디포스트 파이프라인
국내 | 해외 | |
카티스템 (관절염 환자의 무릎 연골 결손 치료) | 2012년 품목허가 취득 누적 투여자 3,300명 | 미국 임상 1,2a상 투여 완료 홍콩, 호주, 인도 판권 계약 일본, 중국 진출 예정 |
뉴모스템 (미숙아 기관지폐이형성증) | 임상 2상 완료 희귀의약품 신청 예정 | 미국 임상 1,2상 진행 중 미국 FDA 및 유럽 EMA에서 희귀의약품 지정 |
뉴로스템 (알츠하이머병) | 임상 1,2a상 진행 중 | 미국 임상 신청 준비 중 |
올해 1분기 카티스템의 국내 판매량은 약병(바이알) 기준으로 사상 최고인 456건을 기록했다. 카티스템’의 월 평균 판매량은 출시 첫해인 2012년 28건을 시작으로 2013년 54건, 2014년 80건, 2015년 103건을 기록했으며, 올해 들어서는 150건을 넘어서는 등 지속적인 증가 추세를 보이고 있다.
카티스템은 이 같은 증가세에 힘입어 현재까지의 누적 투여자 수는 3300명을 돌파했으며, 시술이 가능한 병∙의원도 전국 310여 곳으로 확대됐다. 히딩크 감독 등 초기 환자들의 만족도가 높고, 시술 병원 확대 등 의료진 신뢰도도 높아져 앞으로 카티스템 판매는 더욱 늘어날 것으로 메디포스트는 전망하고 있다.
또한 메디포스트는 최근 카티스템의 5년 장기추적 임상을 마치고, 치료 효과의 지속성 및 장기 안전성을 입증할 데이터를 확보하는 데 성공했다. 메디포스트는 카티스템의 제3상 임상시험 투여군 및 대조군을 대상으로 삼성서울병원 등 10개 임상시험센터에서 ‘장기추적관찰 연구자임상’을 실시했다.
그 결과 무릎 통증∙기능성∙활동성 평가(IKDC), 골관절염 증상 평가(WOMAC), 통증지수 평가(VAS) 등 모든 평가 방식에서 카티스템이 대조군에 비해 월등히 우수한 것으로 조사됐다. 또한 이번 임상에서 약물에 의한 심각한 부작용은 단 1건도 발견되지 않아 장기적 안전성도 증명했다.
카티스템은 2011년 미국에서도 FDA의 승인을 받아 현재 제1·2a상 임상시험을 진행하고 있다. 이 임상에는 하버드대 브리엄여성병원과 러시대학교병원에서 참여했는데, 현재 모든 투여를 완료하고 피험자 추적관찰 중에 있다. 메디포스트는 카티스템이 국내에서 이미 임상시험 3상을 완료하고 품목허가를 취득했기 때문에 미국 임상시험에서도 충분히 안전성과 유효성을 입증할 수 있을 것이라고 자신하고 있다.
한편 메디포스트는 2012년 11월 홍콩, 2013년 2월 호주, 2013년 12월 인도의 현지 제약∙의료 기업들과 카티스템의 판권 계약을 체결했다. 홍콩의 경우 2013년 6월 첫 판매가 이뤄지기도 했다.
메디포스트는 지난해 미래창조과학부와 보건복지부가 주관한 ‘글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업’에서 줄기세포 분야의 유일한 신규 과제 수행기관으로 선정됐는데, 이 과제의 일환으로 카티스템 일본 진출을 추진 중이다. 2018년 말까지 조건부 품목허가를 획득하는 것을 목표로 하고 있다. 이 외에 중국은 지난해 설립한 JVC를 중심으로 카티스템 허가 등의 절차를 진행 중이다.
메디포스트의 두 번째 신약은 미숙아 기관지폐이형성증 치료제 ‘뉴모스템’으로 현재 개발 중이다. 국내 제2상 임상시험을 종료하고 결과를 분석 중이며, 폐 조직을 재생시키고 염증 소견을 개선시키는 효과가 있을 것으로 기대하고 있다.
기관지폐이형성증의 경우 현재 대체 치료제가 없기 때문에 희귀의약품으로 지정 받아 조기에 조건부 허가를 받는 것을 목표로 하고 있다.
‘뉴모스템’은 미국에서도 FDA 승인 하에 제1·2상 임상시험을 진행 중이며, 올해 안에 피험자 투여를 완료할 계획이다. 뉴모스템은 미국 FDA로부터 2013년 희귀의약품에 지정되면서 승인 후 7년간의 독점 판매권을 확보하고 있고, 유럽 EMA에서도 2015년 희귀의약품에 지정돼 EU 28개국에서 12년 독점 판매권 확보하고 있다.
세 번째 신약은 알츠하이머병 치료제 ‘뉴로스템’으로, 줄기세포를 이용한 세계 최초의 치매 치료 시도이기도 하다. 세계적으로 알츠하이머형 치매 치료를 위한 신약 개발이 계속해서 실패하고 있는 가운데, 메디포스트만이 성공적으로 임상시험을 진행하고 있어 전 세계 의약계는 물론 학계와 환자들의 관심이 집중되고 있다.
뇌의 해마에 제대혈 줄기세포를 투여하면 알츠하이머병의 원인 물질인 아밀로이드 베타 독성 단백질의 분해 능력이 높아져 뇌신경세포의 사멸이 감소되고 예방도 가능할 것으로 기대하고 있다. 2010년부터 삼성서울병원과 공동으로 1·2a상 임상시험을 진행 중이다.
인간의 고귀함과 생명의 가치를 최우선으로 여기고 있는 메디포스트는 많은 난치병 환자들의 건강과 희망을 되돌려 준다는 사명감을 가지고 생명공학 분야 글로벌 리더로 도약하기 위해 노력 중이다.