정 지 원 식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과장
신약개발의 역사는 전통의약품에서 합성의약품으로, 최근에는 합성의약품에서 바이오 의약품으로 전환되고 있다. 시장 전망 분석에서도 바이오의약품은 2006년 762억 달러, 2010년 1442억 달러, 2020년 2600억 달러로 꾸준한 증가 추세를 유지할 것으로 예상된다.
정지원 식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과장
현재까지는 다수의 블록버스터 항체 신약 및 바이오시밀러가 바이오의약품의 대세로서 각광을 받고 있지만, 최근 유전자 분석 기술 및 생물정보학의 발전, 유전자 도입 기술의 향상 등과 같은 첨단 바이오 기술의 성장에 따라 환자 맞춤형 유전자치료제, 배아 줄기세포나 성체줄기세포에 이은 유도만능줄기세포(iPS, 역분화 줄기세포)나 직접교차세포(Direct converted cell), 환자의 유전정보를 활용한 CAR(Chimeric antigen receptor)-T 세포치료 등 바이오의약품 분야의 성장은 급격한 과도기를 맞이하고 있다.
정부도 이러한 바이오 기술의 발전을 미래성장 동력 산업으로 전환코자 줄기세포 및 유전자치료제 등 첨단바이오의약품 분야의 연구 투자를 2015년 총 3400억원으로 확대하고, ‘바이오헬스 미래 신산업 육성 전략’수립을 통하여 범부처 협동 글로벌 시장 선점 전략을 가동함에 따라 이종장기, 바이오 인공간 등 최신의 신개념 첨단제품의 개발을 집중 육성하고 있다.
이와 발맞추어 식품의약품안전처(이하 식약처)는 신개념 첨단제품에 대한 차별화된 심사체계를 선제적으로 마련하고, 기술의 발전에 신속하게 대응하는 평가기준과 제도를 운영하고 고품질의 안전하고 효과 있는 제품개발을 촉진하고 있다.
먼저 식약처는 첨단바이오의약품의 개발지원과 안전성 확보를 위한 선진 심사체계를 지속적으로 구축하고 있다. 줄기세포치료제와 같은 의약품은 특성분석과 약리 작용기전이 불분명하고 임상사용 경험이 적어 세계적으로도 허가심사기준이 정립되어 있지 않다. 이를 위해 ‘첨단바이오의약품의 허가심사 기준 정비 및 가이드라인 마련’사업을 지속적으로 수행하여 2015년 현재까지 47개의 바이오의약품 가이드라인을 마련하였고 2016년에도 7개의 가이드라인을 제·개정할 계획이다.
첨단바이오의약품의 연구개발이 활성화됨에 따라 개발업체와 연구자들의 임상시험 진입, 품목허가 등 제품화 관련 상담지원에 대한 요구가 지속되어 왔다. 식약처는 2014년 6월부터 ‘첨단 바이오의약품 마중물사업’을 시작하여 제품화를 위한 기술적 제도적 지원을 시작하였다.
또한 2015년부턴 산발적으로 운영되던 항체신약이나 백신 개발과 같은 바이오의약품 관련 제품화 사업을 통합하여 ‘바이의의약품 마중물 사업’으로 확대 운영하고 있다. 마중물이란 우물에서 물을 끌어올리기 위해 부어주는 물로 식약처의 지원이 의약품 개발의 동력이 되어 신속한 제품화를 이르게 한다는 의미이다.
마중물사업은 세포·유전자치료제, 항체바이오신약 등 차세대 성장동력 제품의 글로벌 시장 선점 지원을 목표로 연구 개발성과 실용화 연계를 위한 초기 단계 상담 강화, 실용화 임박 제품의 맞춤형 집중 지원, 연구자 대상 인허가 기초교육으로 구성되어 있다.
2015년의 경우 실용화에 임박한 세포·유전자치료제에 대해서 4개의 맞춤형 협의체를 운영, 지원하였다. 예를 들어 코오롱생명과학㈜의 경우 지속적인 맞춤형 협의체 상담을 통해 2016년 국내 최초의 유전자치료제 품목허가 신청을 기대하고 있다.
개발초기의 상담지원 사업으로 ‘월 1회 공개상담의 날’을 개최하여 22개 기관, 24개 제품에 대해 총 33건의 개발 상담을 제공하였으며, 찾아가는 서비스의 일환으로 권역별·지역별 상담 서비스도 운영하였다. 개발지원 상담에 대한 만족도 평가에서 높은 수준의 만족도 평가 결과를 확인하였다.
그 외 안전하고 우수한 바이오의약품 개발을 위한 인프라 구축의 일환으로 세포·유전자치료제에 특화된 분포시험(비임상시험의 종류) 전문기관 2곳을 양성하였고, 매년 2회씩 첨단 바이오의약품 연구자 및 개발자 대상 인허가 교육을 실시하여 높은 호응을 얻고 있다. 특히 2016년 2월에 개최된 전반기 교육에선 630 여명의 연구자들이 참석하여 뜨거운 개발 열기를 보여 주었다.
올해부턴 마중물 사업을 더욱 강화하여 바이오의약품 개발기간 단축을 위해 개발지원 전담팀을 구성하여 개발초기에서 허가까지 밀착 지원하는 제도를 추가 운영할 계획이다. 더불어 2016년에는 세포나 유전자치료제에 의료기술을 같이 사용하는 경우 의약품 허가와 신의료기술의 순차적 신청에 따른 소요시간을 줄여보고자 제품허가와 신의료기술 평가 동시진행에 대한 방안을 식약처와 보건복지부간의 협업을 통해 마련할 예정이다.
최근에는 국제적으로도 국민 삶의 질에 큰 영향을 끼치는 희귀난치성 질병이나 아직까지 극복되지 못한 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 조속한 도입으로 환자의 치료기회를 확대하고자 하는 노력이 미국, 유럽 일본 등 선진국을 중심으로 진행되고 있다.
바이오산업의 급격한 발전 및 식의약 안전에 대한 국민적 관심 증대와 같은 시대적 흐름에 따라 과학적 근거에 기반한 식의약 안전평가의 중요성이 커지는 현실에서 식약처는 선제적인 제도 개선, 가이드라인 정비, 제품화 지원 등을 통해 미래 바이오경제 시대 도래에 대비하여 2020 바이오 7대 강국을 목표로 맡은 바 역할을 묵묵히 수행할 것을 약속한다.