KDDF 분석…16건 중 2028년 연매출 10억 달러 예비블록버스터 5건
[의학신문·일간보사=이승덕 기자]올해 상반기 미국 식품의약국(FDA) 허가승인된 신약이 16건으로 어느 때보다 적지만, 연매출 10억 달러를 예상하는 예비블록버스터 가 30%에 달하는 등 시장잠재력이 높은 것으로 평가됐다.
국가신약개발사업단(KDDF) 기획운영팀 곽서연 선임연구원은 지난 16일 ‘2022년 상반기 FDA 승인 현황’을 통해 이같이 분석했다.
KDDF 분석에 따르면, 2022년 상반기 미국 FDA는 총 16건의 신약을 승인했으며, 이 중 NME(New Molecular Entity, 신규 물질 허가)가 12건, BLA(Biologics License Applications, 생물의약품 허가)는 4건이었다.
이에 대해 곽 선임연구원은 “지난 2021년 한 해 동안 FDA가 승인한 신약 50건 중 27건이 상반기에 승인된 것을 고려했을 때, 올해 FDA 승인을 받을 신약의 수는 대폭 감소할 것으로 예측되는 상황”이라며 “이뿐 아니라 현재의 추세라면 최근 5년 동안 가장 적은 수의 신약이 승인되는 해가 될 확률 또한 높다”고 전망했다.
그러면서도 “올해 상반기 승인된 신약들의 향후 시장 잠재력은 높은 상황”이라고 함께 내다봤다.
네이처 리뷰 드럭 디스커버리(Nature Review Drug Discovery)에 따르면, 올해 상반기 승인이 이뤄진 제품 중 2028년에 연 매출 10억 달러 이상을 기록할 것으로 예상되는 예비 블록버스터 신약은 전체의 31%인 5개였다. 2028년, 제2형 당뇨 치료제 ‘마운자로(Mounjaro, 제약사: 일라이 릴리)’의 예상 매출액은 81억 달러이며, 아밀로이드 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(AATR-PN) RNAi 치료제 ‘암부트라(Amvuttra, 제약사: 앨라일람)’의 예상 매출액은 27억 달러이다.
신생혈관성 또는 습식 노인성 황반변성(nAMD/wAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 이중항체 치료제 ‘바비스모(Vabysmo, 제약사: 로슈)’의 2028년 매출액은 18억 달러, 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제 ‘캄지오스(Camzyos, 제약사: BMS)’는 17억 달러로 예상된다. 불면증 치료제 ‘큐비빅(Quviviq, 제약사: 이도시아)’은 10억 5000만 달러의 매출액이 예상된다.
상반기 승인 제약사 중 BMS가 유일하게 ‘옵두알라그(Opdualag)’와 ‘캄지오스(Camzyos)’로 2건의 신약승인을 받았다. 진행성 흑색종 1차 치료제로서 최초의 LAG-3 차단 항체 복합제인 옵두알라그는 LAG-3 항체 렐라틀리맙과 옵디보의 고정용량 병용요법이다.
옵두알라그는 올해 7월 유럽의약품기구(EMA) 자문위원회에서도 허가권고를 받아 더 많은 흑색종 환자들에게 넓은 선택권을 제공할 할 수 있게 됐다. 또한 용량 특허를 통해 2028년 특허가 만료될 예정인 Opdivo의 수명을 20년 늘리는 에버그리닝(Evergreening) 특허전략으로 업계의 눈길을 끌었다.
캄지오스는 희귀질환인 폐쇄성 비후성 심근증(HCM)의 근원적인 병태생리를 표적으로 하고 심장 미오신을 타겟해 저해하는 최초의 의약품으로, 2028년 예상 매출액은 17억 달러(한화 2조 2270억원)로 예측된다.
이도사이의 경우 큐비빅으로 올해 처음으로 FDA 승인 신약을 보유하게 됐다. 큐비빅은 이중 오렉신 수용체 길항제로써 각성을 촉진하는 신경전달물질인 오렉신을 차단해 과도한 각성 상태를 약화시키는 기전으로 불면증을 치료하는데, 기존의 진정제 계열의 수면제에 비해 낮 시간 졸음 등의 생활 불편을 감소시켰다.
희귀질환 치료제들의 승인은 순조로운 편으로, FDA가 앞으로도 희귀질환 치료제 개발을 지원하는데 지속적으로 투자할 것으로 예측했다.
상반기에 승인된 신약의 절반인 8건이 희귀질환 치료제이며, 그 중에서 포도막 흑색종 치료제 ‘킴트랙(Kimmtrack, 제약사: 이뮤노코어)’와 희귀 혈액질환인 한랭응집소증 치료제 ‘엔제이모(Enjaymo, 제약사: 사노피)’, 용혈성 빈혈 치료제 ‘피루킨트(Pyrukynd, 제약사: 아지오스), CDKL5 결핍장애 치료제 지탤미(Ztalmy, 제약사: 매리너스), HCM 치료제 ‘캄지오스’, AATR-PN 치료제 ‘암부트라’ 6건은 해당 질환의 최초 희귀질환 치료제이다.
적응증 분야별로 보면, 신약의 가장 큰 비율을 차지한 분야는 종양과 혈액질환으로 전체의 각각 19%(3건)를 차지했다.
종양의 경우 지난해 전체의 28%를 차지했던 것과 비교해 크게 감소했다. 반면 혈액질환은 전체의 5%를 차지했던 작년과 비교해 크게 증가했다.
이외에도 신경과질환, 대사/내분비질환, 감염병이 13%(2건)로 뒤를 이었다. 신경과질환과 대사/내분비질환의 경우 작년과 비슷한 수치를 보였으며, 감염질환의 경우 작년(8%)과 비교해 증가했다.
다만 곽서연 선임연구원은 적응증 분야별 해석에 대해 “2022년 상반기에는 전체 승인 수가 작년에 비해 큰 폭으로 감소했기 때문에 데이터 해석에 주의가 필요하다”고 전제했다.
상반기 승인 신약의 물질 분포는 지난해와 비슷한 것으로 나타났다.
2022년 상반기에 NME(신규 물질 허가)는 12건으로 전체의 75%를 차지하며 작년(72%)에 비해 소폭 증가했다. NME는 저분자 의약품이 11건으로 가장 많았으며, 여기에는 10건의 비펩타이드성 저분자 의약품과 1건의 방사선 리간드 의약품으로 구분된다.
그 외에 올리고 뉴클레오타이드에 속하는 RNA 치료제 1건도 허가를 받았다. BLA(생물의약품 허가)의 경우, 2022년 상반기에 허가를 받은 4건은 모두 단백질 의약품으로, 항체가 3건, 재조합 단백질 의약품이 1건이었다.