주입 5~6주 및 코르티코스테로이드 점감법 개시 1~10일 뒤

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 노바티스의 척수성 근위축증 유전자 치료제 졸겐스마 투여 환자 2명의 사망이 보고됐다.

사망한 두 소아 환자는 러시아와 카자흐스탄에서 졸겐스마 주입 5~6주 뒤, 코르티코스테로이드 점감법 개시 1~10일 뒤에 급성 간부전이 발생했다.

이에 대해 노바티스는 졸겐스마의 라벨에 사망이 추가로 언급되도록 업데이트하겠다고 발표하면서 “중요한 안전성 정보이지만 새로운 징후는 아니며 전체적인 위험 대비 효과도 우호적이라고 굳게 믿는다."며 밝혔다.

간부전은 유전자 치료제의 알려진 위험이지만 지금까지 세계적으로 총 2300명 이상이 졸겐스마 치료를 받은 가운데서는 첫 사망 케이스다.

바이오파마 다이브에 따르면 유전자 대체 치료제는 질환에서 변이되거나 잃어버린 유전자에 대한 기능적 카피가 실린 수십억의 불활성화 바이러스가 주입되는데 종종 간까지 도달하게 된다.

이와 관련, 아스텔라스도 X-연관 근세관성 근증에 유전자 치료제 시험에서 4명의 소년이 간 손상으로 사망하는 등 간 효소 증가는 혈우병, 뒤시엔느 근위축증 등 다른 유전자 치료제 시험에서 목격돼 왔다.

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