새로운 기전인 STAMP 억제제 셈블릭스 최적의 치료 옵션으로 자리매김 기대
[의학신문·일간보사=김상일 기자]국노바티스(대표 유병재)는 만성골수성백혈병 치료제 셈블릭스(성분명 애시미닙)가 식품의약품안전처로부터 이전 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 성인 환자 치료제로 지난 9일 허가를 받았다고 밝혔다.
셈블릭스는 알로스테릭 결합을 통해 ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합해 백혈구를 증식시키는 근본 원인인 BCR-ABL1의 활성을 억제하는 기전으로 최초이자 유일한 STAMP(ABL 미리스토일 포켓 특이 표적) 억제제로도 불린다.
이를 통해 BRC-ABL1에 높은 특이성을 보이며 기존 치료제에서 발생하던 만성골수성백혈병 환자의 내성 및 불내성과 관련된 BCR-ABL1 유전자의 돌연변이로 인한 내성 발생 가능성이 낮다.
이러한 새로운 기전을 바탕으로 셈블릭스는 기존 치료에서 불내성 또는 내성으로 인해 충분한 치료 효과가 나타나지 않은 환자들을 위한 최적의 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.
현재 만성골수성백혈병 환자 치료에는 TKI가 사용되는데 불내성 또는 내성으로 인해 치료가 제한될 수 있고 치료 차수가 길어질수록 실패율이 증가한다. 연구 결과에 따르면, 2차 치료 환자군의 최대 70%가 2년 이내에 주요 분자학적 반응을 달성하지 못한 것으로 나타났다.
특히 지난 6월 유럽혈액학회에서 발표된 ASCEMBL 임상 장기 추적 연구에서도 셈블릭스는 장기간 투여에서도 일관된 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다.
연구 결과, 셈블릭스 투여군의 96주차 분자학적 반응 비율은 대조군 대비 2배 이상으로 나타났으며, 셈블릭스 투여군에서 분자학적 반응을 최소 72주간 유지할 확률은 96.7%로 나타나 장기 효과까지 확인했다.
뿐만 아니라 셈블릭스 투여군의 투여 기간이 더욱 길었음에도 불구하고 96주차 분석에서 이상 반응으로 인해 투여를 중단한 환자의 비율 7.7%로 대조군의 26.3% 대비 낮은 것으로 나타났다.
을지대학교병원 혈액내과 김동욱 교수는 “4세대 표적항암제인 셈블릭스는 기존 표적항암제 대비 높은 주요유전자반응 달성 및 장기 지속 효과 등 임상적 유용성과 부작용이 비교적 적은 안전성까지 확인했다"며 "만성골수성백혈병 환자와 의료진들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있는 치료제가 될 것"이라고 기대했다.