바이오마린, 1회 주입으로 2~5년 유지 확인

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 유럽에서 혈우병 A에 대한 바이오마린의 유전자 치료제 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec)이 승인을 권고 받았다.

이에 대해 유럽 CHMP는 3상 임상시험(GENEr8-1) 등의 결과를 근거로 중증 성인 환자에 대해 조건부 허가를 지지했다.

이는 AAV5에 대한 사전 항체가 없는 환자에 대해 1회 정맥 주입한 결과 대부분의 VIII 인자 활성 수준을 상당히 증가시킨 것으로 나타났다. 즉, 출혈률은 85% 떨어졌으며 평균적으로 VIII 인자 주입의 필요성도 98% 감소했다.

안전성 측면에서 치료와 관련된 지연적 부작용은 나타나지 않았고 AAV 기반 유전자 치료제의 흔한 부작용인 간독성이 보고됐으며 다른 부작용으로 두통, 관절통, 구역 등이 흔하게 발생했다.

EMA에 따르면 주요 시험 결과 2년까지 효과 유지가 보고됐고 최대 5년까지도 유지된 몇몇 환자도 있지만 아직은 치료제의 효과가 얼마나 오래 지속되는지 알려지지 않았다.

바이오파마 다이브에 의하면 치료 처음 몇 개월 뒤 동안에 VIII 인자의 수치는 급증하다가 이후 시간에 따라 저하되는 것으로 나타났다.

따라서 EMA는 장기적 효과 및 안전성을 검증하기 위해 15년간 치료 환자를 모니터하겠다고 밝혔다.

앞서 지난 2020년 FDA는 이에 대해 2년치의 데이터가 필요하다며 승인을 거부한 바 있으며 바이오마린은 올해 다시 미국 승인신청을 제출할 계획이다.

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