블루버드의 CALD 및 지중해 빈혈 치료제
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 블루버드 바이오의 두 유전자 치료제가 잇달아 승인을 권고받았다.
FDA 자문위원회는 뇌 부신백질이영양증(CALD)에 엘리셀(eli-cel)을 15대 0으로 지지한데 이어 베타-지중해빈혈에도 베티-셀(beti-cel)의 허가를 만장일치로 찬성했다.
엘리-셀은 줄기세포 이식에 적합한 형제·자매가 없는 18세 미만 환자에 대해 효과가 위험을 능가한다는 평가를 받았다.
베티-셀은 정기적으로 적혈구 수혈을 받아야 되는 소아 및 청소년 환자에 대해 승인이 권고됐다. 이는 임상시험 결과 환자의 89%가 보통 2년에서 최대 4년까지 수혈을 받지 않아도 되게 됐다.
이에 대해 자문위는 안전성 위험이 줄기세포 이식과 같은 다른 치료제에 비하면 중간 정도라며 효과가 매우 명확하다고 평했다.
단 두 제품 모두 렌티바이러스 벡터(LVV) 기반으로 환자의 줄기세포를 유전적으로 변경시킨 후 재주입하는데 베티셀에 대해서도 암유전자 삽입 위험이 있을지 우려가 제기됐다.
앞서 FDA는 엘리-셀의 임상시험에서 치료 환자 3명에서 발생한 골수이형성증후군(MDS) 위험에 관해 경고한 바 있기 때문이다.
이에 대해 자문위는 환자가 치료 뒤 암 발생 징후에 관해 모니터링을 받을 필요가 있다는데 동의했다.
한편, 두 치료제는 앞서 유럽에서 승인을 받았지만 보험 급여에 어려움을 겪으며 시장에서 철수한 바 있다. 베티-셀의 경우 유럽서 2019년 허가를 받고 당시 가격이 180만달러 정도로 책정된 바 있다. 이에 비해 미국에서 임상 및 경제적 검토 연구소는 베티-셀의 가격으로 210만달러가 적절하다고 평가한 바 있다.