알츠하이머 치료물질이 ALS 원인단백질 이상응집 억제

日 연구팀 보고

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 신체가 서서히 움직이지 않게 되는 근위축성 측삭경화증(ALS)에 효과가 있는 약물이 발견됐다.

일본 야마가타의대 연구팀은 쥐 실험을 통해 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 약물이 ALS 원인단백질의 이상응집을 억제하는 사실을 확인했다고 발표했다. 기존 약물로도 ALS의 진행을 늦출 수는 있지만, 뇌나 척수 등에 축적되는 원인단백질의 응집에 작용하는 약물은 최초로 알려진다.

연구팀은 유전자조작으로 인위적으로 ALS를 일으킨 쥐에 후보치료제를 투여했다. ALS에서는 변이한 단백질이 응집하고 근육을 움직이는 신경을 침범함에 따라 증상이 악화되는데, 후보치료제 투여로 응집이 억제된 것으로 확인됐다.

단, 이번 실험은 사례가 적은 가족성 ALS를 대상으로 실시됐으며, 앞으로는 유전과는 관련없이 산발적으로 발병하는 타입의 ALS에 걸린 쥐에서도 효과를 확인하기로 했다. 연구팀은 오는 2024년 실제 환자에 투여하는 임상시험을 실시할 계획이라고 밝혔다.

이 후보치료제는 원래 알츠하이머병 치료를 위해 교토의 한 제약회사에 의해 개발되고 있다. 종류가 다른 단백질에 작용하는 점에서 야마가타의대 연구팀은 ALS에도 유효하다고 보고 공동으로 연구를 추진해 왔다.

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