식약처, 알츠하이머병 환자 대상 임상시험용의약품 치료목적 사용 타당성 자문
중앙약심, 치료목적 타당하지 않고 추가 임상시험 통해 유효성 탐색 필요
[의학신문·일간보사=정민준 기자]알츠하이머병 환자 대상으로 임상시험의약품을 치료목적으로 사용을 요청 했으나 유효성 탐색이 어려워 중앙약심이 사용 신청을 기각했다.
식품의약품안전처는 지난 28일 이와 같은 내용을 담은 중앙약사심의위원회 회의록을 공개했다.
회의록에 따르면 식약처는 알츠하이머병을 대상 적응증으로 개발 중인 임상시험용 의약품에 대해 치료목적 사용 신청(비용 청구 포함)이 있어, 치료목적 사용이 타당한지 등에 대해 자문받고자 했다.
초기 단계 임상시험 중인 약제가 치료목적으로 사용 승인 신청하는 사례는 드물지만 사용 신청 시 임상 단계에 제한이 없기 때문에 초기 임상 중인 약제가 치료목적 사용 승인을 신청하는 이례적인 사례가 발생했다.
A위원은 이번 자문에 대해 “비임상 자료에서만 유효성이 증명됐고 임상시험을 했음에도 불구하고 유의성 있는 효과가 확인되지 않았으므로 임상약의 치료목적 사용은 타당하지 아니하다”며 “예방이 아닌 치료목적 사용이므로 최소한 인지능이 개선되는 부분이 있어야 된다”고 말했다.
치료목적 사용의 입법 취지는 약제의 효과는 있으나 충분한 임상 데이터가 축적되지 않은 경우에 말기암 환자 등 긴급한 경우 동정적 사용과 같이 약제를 사용할 수 있도록 하는 것이기에 효과가 증명되지 않은 상황에서 치료목적 사용은 타당하지 않다고 의견이 나온 것.
B위원은 “이번 안건에서 치료목적 사용승인은 연구의 결과를 고려하고 응급한 상황이 아니고 대체 치료 수단이 없는 경우도 아니므로 앞선 의견처럼 연구 트랙으로 추가 임상시험을 진행하는 것이 바람직하다”고 제언했다.
중앙약심 위원장은 “해당 임상약이 치료제로 개발될 가능성 자체가 없는 것은 아니지만 임상시험에서 환자 수가 제한적이었으므로 환자군·수 확대, 용량 확대 시 효과가 나타날 가능성이 있다”며 “안건은 임상시험의 제한이 아닌 비용 부담 하의 치료목적 사용에 대한 타당성이므로 그 부분에 대해 타당성을 인정하지 못한 것”이라고 설명했다.
이어 그는 “알츠하이머병 등 관련 질환은 무한한 가능성이 있는 연구 분야이지만, 조기 임상시험약이고 과학적 근거 등을 고려해 치료목적 사용 승인 사례에 해당하지 아니함이 명확하다”며 “비용 문제에 대해서도 국제적인 임상 가이드라인에서도 비용 청구 시 진료행위로 보며 임상시험으로 보지 않는다”고 덧붙였다.