주 1회 100IU/kg까지 투여 가능…보충요법 대비 연간 출혈률 94% 유의하게 감소하는 결과

[의학신문·일간보사=정민준 기자]혈우병 B형 치료제인 베네픽스가 주1회 용법용량으로 적응증을 추가 승인 받아 일상적인 예방요법으로 혈우병 환우들의 삶의 질을 혁신적으로 바꿀 기회가 생겼다.

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 지난 15일 ‘세계 혈우인의 날’을 기념하며 ‘베네픽스의 주 1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래’를 주제로 온라인 기자간담회를 개최했다.

베네픽스는 국내 허가 20년 이상의 최초의 유전자 재조합 혈우병 9인자 치료제로 올해 2월 만 12세 이상의 혈우병 B 환자에게 일상적 예방요법을 위한 주 1회 용법용량 적응증을 확대했다.

베네픽스는 지난 1997년 미국에서 허가된 이후 현재까지 20년간 전세계 약 9400명의 환자에서 사용되며 가장 많이 처방된 혈우병B 치료제로 자리매김하고 있다.

또한 1500명 이상의 환자에서 20개의 임상시험을 통해 효과와 안전성을 확인했으며 이를 토대로 한국을 비롯해 전세계 88개국에서 허가를 획득했고 국내에서는 지난 2002년 식품의약품안전처의 시판허가를 획득했다.

아울러 베네픽스는 희석액을 따로 채울 필요가 없고, 주사바늘 없이 바이알(주사용제)과 희석액을 섞을 수 있는 R2 키트 형태로 제공되며 이는 재구성 과정을 쉽고 빠르게 만들어 유지요법 시행을 돕는다.

이번 기자간담회에서 강의로 초청된 대구가톨릭대학교병원 최은진 교수(사진)와 경북대학교병원 김지윤 교수는 각각 △’혈우병 9인자 치료제의 발전 – 베네픽스의 주1회 용법 허가 획득의 의미’ △’혈우병 9인자 치료의 현재와 혁신적 미래 – 혈우병 9인자의 치료 변천사’에 대해 발표했다.

첫 번째 발표자로 나선 대구가톨릭대학교병원 최은진 교수는 혈우병 9인자 질환과 2020년 새롭게 개정된 세계혈우연맹 치료 가이드라인을 소개하고 ‘베네픽스’의 주 1회 예방요법 허가의 근거가 된 주요 임상 결과 및 실제 진료 환경에서의 환자 케이스를 공유했다.

최은진 교수는 “혈우병 9인자는 8인자와 물질적으로 다르고 복잡한 약동학을 가지고 있어, 환자에 맞는 가장 최적의 치료를 하기 위해서는 약동학적인 데이터를 넘어선, 실제 진료 환경에서의 입증된 경험이 중요하다”고 강조했다.

최은진 교수는 “베네픽스 주 1회 100IU/kg 예방요법의 효과와 안전성을 평가한 연구는 주 1회 예방요법을 시행한 환자군은 보충요법 대비 연간 출혈률이 94% 유의하게 감소하는 결과를 보였으며, 절반에 가까운 48%의 환자는 자연 출혈을 경험하지 않았다”며 “또한 혈전 생성이나, FIX 항체 발생과 관련된 부작용이 보고되지 않았고 이상반응으로 인해 연구를 중단한 환자가 없었다”고 설명했다.

이어 최 교수는 “혈우병 환우들이 청소년기나 성인이 되는 시기에는 학업과 같은 개인 생활로 인해 치료에 소홀해지며 유지·예방요법에 대한 순응도가 떨어질 수 있다”며 “이번 베네픽스 주 1회 용법 용량 허가를 통해 순응도가 떨어지는 환자들의 준비 및 투약 시간을 줄임으로써 보다 적극적인 치료를 하는데 도움이 될 것으로 기대된다”고 덧붙였다.

두 번째 세션의 연자로 나선 경북대학교병원 김지윤 교수는 “베네픽스와 같은 유전자 재조합 제제의 도입으로 인해 혈우병 환자의 삶의 질과 기대 수명이 증가했다”며 “그러나 여전히 혈우병 치료에 있어 출혈 예방, 투약 횟수 감소, 항체 환자 관리 등과 같이 해결해야 할 문제가 있다”고 지적했다.

김지윤 교수는 “개인마다 유전자 치료제의 발현과 유지되는 정도의 차이가 있다는 치료 한계에 대해서도 이해가 필요하다”며 “환자의 치료 접근성을 높이기 위해 정부와 학계, 산업계는 앞으로 다양한 방법을 모색해 나가야 한다”고 마무리했다.

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