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美 초희귀 대사질환 치료제 첫 승인A형 몰리브덴 조효소 결핍증 치료제 허가

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 초희귀 유전 대사질환인 A형 몰리브덴 조효소 결핍증(MoCD)에 대한 브릿지바이오 파마의 치료제 널리브리(Nulibry, fosdenopterin)가 처음으로 FDA 승인을 얻었다.

출생 직후 보이는 A형 MoCD는 세계적으로 환자가 150명 미만인 진행성 질환으로 중증 뇌병증과 난치성 발작 등의 증상을 동반하며 중간 생존기간이 약 4년에 불과하다.

널리브리는 환자가 생산할 수 없는 cPMP(cyclic pyranopterin monophosphate)를 정맥 주입으로 대체하며 임상시험 결과 치료 받은 환자의 3년 생존율은 84%로 치료받지 않은 환자의 55%에 비해 높게 나타났다. 아울러 치료 환자는 소변에서 신경 손상 관련 독성 물질도 크게 줄었다.

연간 정가는 50만달러로 미즈호에 따르면 최대 1000만달러의 매출이 전망된다. 한편, 이는 브릿지바이오가 지난 2017년 알렉시온이 구조조정으로 매각한 프로그램을 인수, 자회사 오리진 바이오사이언시스를 통해 개발했다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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기사 댓글 1
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  • sally 2021-04-03 22:47:40

    태어나자 마자 원인을 알 수없는 질환으로 고통받는 아이들이 너무나 많습니다. 위와 같은 질환에 치료제를 개발하여 주신 개발자님께 감사드립니다.   삭제

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