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美 DMD 변이 타깃 치료제 승인엑손 45 스키핑 '교정 가능' 변이 환자에 허가

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 뒤쉔 근육 영양장애(DMD) 변이에 대한 타깃 엑손-결손(exon-skipping) 치료제가 가속 승인을 얻었다.

FDA는 사렙타 쎄러퓨틱스의 안티센스 올리고뉴클레오타이 주사제 아몬디스 34(Amondys 45, casimersen)를 엑손 45 스키핑을 통해 고칠 수 있는 변이가 확인된 환자에 허가했다. 이는 DMD 환자의 약 8%에 해당하는 것으로 추산된다.

이는 임상적으로 동작 기능 개선 효과는 확인되지 않았지만 근육 디스트로핀 생성 증가로 인해 임상적 효과가 예측된다며 FDA는 허가 이유를 밝혔다.

가장 흔한 부작용은 상기도 감염, 열, 관절·목·입에 통증, 두통, 기침 등으로 나타났으며 임상시험 결과 신장 독성은 나타나지 않았지만 비임상 실험에서 목격됐고 다른 안티센스 올리고뉴클레오타이드의 경우에 치명적 사구체신염이 보고된 바 있어 신장 기능을 모니터 해야 된다.

이는 사렙타의 엑손디스 51(Exondys 51, eteplirsen)과 바이온디스 53(Vyondys 53, golodirsen)에 이은 세 번째 RNA 엑손 스키핑 치료제로 다른 제품과 같이 체중에 따라서 20kg 소아의 경우 비용 연간 비용이 30만달러 정도다. 이번 추가 허가로 인해 DMD 환자의 30%는 이용 가능한 치료제를 갖추게 됐다.

한편 사렙타 작년 9개월 동안 순 제품 매출이 3억3300만달러로 전년 대비 20% 성장했으나 순손실 3억6500만달러를 기록했다. 아몬디스45의 매출은 2025년까지 3억달러로 기대된다. 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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