CGRP 치료제 2개, 혈우병 유전자 치료제, 파브리병 치료제 등
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 올해 편두통에 2개 신약 등 4대 치료제가 유망주로 기대된다고 MM&M이 꼽았다. 이에 따르면 편두통에 CGRP 치료제의 효과가 이미 입증된 가운데 올해는 관련해 2개 신약의 승인신청이 전망된다.
그 중 바이오해븐 파마슈티컬스의 급성 및 예방적 치료제 자베제판트(zavegepant)는 편리한 비강 투여제로 주목된다.
임상 2/3상 결과 15분 만에 빠른 통증 완화 효과를 보였으며 간독성이 없는 등 우호적인 안전성 프로필을 지녀 틈새시장 개척으로 2026년까지 5억6300만달러의 매출이 관측된다.
아울러 애브비의 경구 치료제 아토제판트(atogepant)도 일차 편두통 예방에 개발 중으로 2025년까지 7억2300만달러의 매출이 예측된다.
더불어 혈우병 B에는 유니큐어와 CSL 베링의 엔트라나데즈(EtranaDez, etranacogene dezaparvovec/ AMT-061)가 3상 임상시험 결과 뛰어난 효과를 보여 올해 미국 승인신청이 예상된다.
따라서 이는 최초의 혈우병 유전자 치료제로 승인될 수 있으며 글로벌 데이터는 이에 대해 2026년까지 6억9500만달러의 매출을 내다봤다.
가격이 높지만 단 1회의 치료제라는 점에서 자주 투여받아야 되는 기존 치료제에 비해 비용 효과적일 것으로 의사들은 기대하고 있다.
이와 함께 희귀질환 가운데 프로탈릭스의 파브리병 지효성 효소대체치료제(ERT) PRX-102(pegunigalsidase alfa)도 올해 승인이 기대된다.
이는 3상 임상시험 결과 기존의 ERT인 레프라갈 치료로부터 전환한 환자 가운데 상당한 신장기능 개선 효과를 보여 보다 안전한 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.