RNA 다중조절 약물개발 플랫폼 ‘BMD’ mRNA서 단백질 발현 조절 기술
BDDS-001 적용 시 ASO 약물 혈관 뇌 장벽 투과율 세계 최고 수준 보유
[의학신문·일간보사=안치영·정민준 기자] 바이오오케스트라는 RNA 기반 기술로 신약 개발에 집중하는 생명공학 기업으로 2016년 창업했다. 퇴행성 뇌 질환에 대한 질병 조절 치료제(Disease Modifying Therapeutics)로서 큰 잠재력을 가진 바이오오케스트라는 각 분야의 바이오 전문가들이 함께 이루고자 하는 목표를 위해 오케스트라 즉, 합주를 한다는 의미로 명명하였다.
바이오오케스트라 창업주인 류진협 대표이사는 일본 동경대학교에서 박사학위를 취득했고, Harvard Medical School 및 Harvard-MIT Health Sciences and Technology에서 연구원으로 활동했다.
류진협 대표는 “단백질 분해에 관심이 많아 집중적으로 연구를 진행하면서, 단백질 분해가 알츠하이머병과 연관이 있는데 신경세포 손상이 일어난 후에 독성 단백질인 아밀로이드 베타를 없애는 것이 효율적인가 하는 의문이 들던 중 단백질을 조절하는 microRNA(miRNA)를 발견하게 됐다”며 “발견한 miRNA를 제대로 활용하게 된다면 이러한 독성 단백질이 쌓이는 현상을 막을 수 있다는 판단이 들어 의문에 대한 명확한 해답을 제시하기 위해 창업을 하게 됐다”고 말했다.
이후 다양한 학술과정을 통해 취득한 기술을 기반으로 류진협 대표는 2016년 10월 18일 주식회사 바이오오케스트라를 창업, 본격적인 연구 개발에 착수했다.
바이오오케스트라는 RNA 기반 기술로 신약을 개발하고 있으며, 주요 적응증으로는 알츠하이머병, 루게릭병, 파킨슨병 등이 있다.
바이오오케스트라는 messenger RNA(mRNA) 다중조절 약물개발 플랫폼인 ‘BMD’와 해당 약물을 뇌 특이적으로 전달하기 위한 약물전달시스템 플랫폼인 ‘BDDS’를 동시에 보유하고 있으며, BMD 플랫폼은 생체 내 후성유전적 조절인자 중 하나인 microRNA를 Antisense oligonucleotide(ASO)로 억제시켜 병증의 원인이 되는 물질을 세포질 내 mRNA 수준에서 단백질 발현을 조절할 수 있는 기술이다.
이 기술이 적용된 바이오오케스트라 리드 프로그램인 알츠하이머병 치료제 ‘BMD-001’은 알츠하이머병 특이적 miRNA를 조절할 수 있는 ASO약물로 개발됐으며, 약물의 효율적인 뇌 전달을 위해 정맥주사제로 사용된다.
바이오오케스트라의 생분해성 고분자를 기반으로 한 자체 개발 뇌 특이적 약물전달시스템 BDDS는 혈관 뇌장벽(BBB)의 투과율을 높이고, 뇌세포(astrocyte, microglia, neuron) 특이성을 나타내는 것을 BMD-001의 bio-distribution 실험을 통해 검증하였다.
알츠하이머병 치료제는 단백질 병리제거, 신경세포 재생, 염증 억제 등의 복합 기전으로 치료해야 성공이 가능하다. 바이오오케스트라의 ASO 치료제는 알츠하이머병 특이적인 miRNA를 억제해 병리단백질 포식, 세포 내 소화뿐만 아니라 신경세포 재생으로 병리단백질 생성 방지까지 동시에 조절할 수 있기에 어려웠던 알츠하이머병 치료제 개발에 한 걸음 가까워졌다고 말할 수 있다.
현재 ‘BMD-001’은 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)인 찰스리버와 우시에서 설치류, 영장류 실험을 진행하고 있으며, 전임상이 완료되면 올해 FDA(미국식품의약국)에 IND(임상시험계획서)신청을 할 예정이다. 또한 바이오오케스트라는 준비중인 4~5편의 논문을 2021년도에 공개할 예정으로 올해부터는 논문을 통해 바이오오케스트라의 miRNA, ASO, DDS 기술을 전 세계 학계에 입증해 보일 계획이다.
류진협 대표는 “우리는 알츠하이머병 치료에 있어서, 증상 완화하는 것을 넘어서서, 근본적인 치료가 가능하도록 패러다임을 바꿀 것”이라며 “근본적인 치료를 통해 현재 알츠하이머병이라는 고통을 겪는 전 세계 수많은 환자와 그의 가족이 행복을 되찾을 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 포부를 밝혔다.
창업을 준비하는 이들에게 류 대표 “창업 후 현재까지 사업을 운영하면서 사람과의 관계가 가장 중요하다는 것을 매일 배우고 있다”며 “어떠한 것이든 결국 사람이 모여 함께 이루어 나가는 것이기 때문에, 언행에 조심하고 겸손하게 행동하는 것이 가장 중요한 일이라고 생각하며 그 부분을 항상 생각하시는 창업인이 되길 바란다”고 조언했다.
한편 바이오오케스트라는 BIO USA, BIO EU 등 계속적으로 국제적인 파트너링 컨퍼런스에 참가하였고, 이를 통해 현재 미국, 일본, 유럽의 다수의 글로벌 제약사와 비밀유지 계약을 체결하여 ‘BMD-001’ 및 당사의 DDS를 적용한 신약개발 feasibility test 등을 진행 중에 있다. 또한, 바이오오케스트라는 한국보건산업진흥원이 발굴한 기업으로, 중소벤처기업부 창업진흥원 창업도약패키지 지원사업에 선정돼 사업을 수행하고 있다.