작년까지 총 564개 의약품에 대해 838건의 희귀 적응증 승인
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 지난해 희귀약에 대한 지출이 전체 의약품 중 11%를 차지했다고 아이큐비아가 밝혔다.
이에 따르면 의약품 청구 지출 총 5180억달러 중 희귀 적응증에 대한 지출은 지난 5년간 연평균 14%씩 증가하며 작년에는 580억달러에 육박했다.
이와 관련, 특수약의 경우 지출의 47%를 차지했으며 그 중 1870억달러에 해당하는 36%p는 비희귀 특수약이 차지했다.
또 희귀와 비-희귀 적응증 모두 지닌 의약품은 비희귀 적응증에 820억달러가 지출됐다.
아울러 2019년까지 총 564개 의약품에 대해 희귀 적응증 838건이 승인된 가운데 단 한건의 희귀 적응증으로만 허가받은 약은 343개로 집계됐다.
또한 5건 이상의 희귀 적응증을 지닌 약도 18개나 됐고 그중 12개는 희귀 암 치료제로 파악됐다.
전체적으로 의약품의 25%는 하나 이상의 희귀 적응증을 보유했으며 특히 암이나 자가면역 질환 치료제 중에선 여러 희귀 적응증을 지닌 경우가 많은 것으로 나타났다.
특히 지난 10년 동안 승인된 희귀 적응증 491건 중 42%가 희귀 암에 관한 것으로 밝혀졌다.
그리고 희귀 적응증 치료제의 가격은 최소 연간 6000달러에서 최대 50만달러에 이르기까지 다양한 가운데 39%가 연간 가격이 10만달러 이상이었지만, 희귀 질환 치료 환자 중 23%만이 이런 고가약을 썼고 전체적으로 평균 연간 가격은 3만2000달러로 계산됐다.
즉 작년 희귀 적응증 처방 치료를 받은 180만명의 환자 중 77%는 연간 비용 10만달러 미만의 약을 이용했다.
한편 작년 미국에서 주요 혁신 희귀약으로는 소아 SMA 에 대한 최초의 유전자 치료제 졸젠스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)와 겸상적혈구병(SCD)의 근본 원인을 치료하는 최초의 약 옥스브리타(Oxbryta, voxelotor), 낭성 섬유증에 최초의 3중 복합제 트리카프타 (Trikafta, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)가 꼽혔다.
이와 함께, 후천성혈전성혈소판감소성자반(aTTP)에 첫 나노기술 치료제 카블리비(Cablivi, caplacizumab)와 급성간성포르피린증(AHP)의 첫 정밀 RNAi 치료제 기브라리(Givlaari, givosiran), 골수섬유증에 10년만에 첫 신약 인레빅(Inrebic, fedratinib), 간질증에 처음으로 FDA 승인을 받은 이가텐(Egaten, triclabendazole)도 혁신으로 지목됐다.
한편, 올해는 팬데믹 시작 이래 새로운 희귀약 치료가 21% 감소해 진단에 차질을 빚고 있는 것으로 풀이됐다.