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美 옥살산뇨증 치료제 첫 승인유전자 침묵 치료제…보험측과 가치-기반 계약 체결

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 앨나일람의 옥슬루모(Oxlumo, lumasiran)가 초희귀 유전성 대사장애인 원발성 1형 옥살산뇨증(PH1) 치료제로 첫 승인을 받았다.

이는 유전자 침묵 치료제로 HAO1 mRNA 분해를 통해 글리콜산 산화효소의 합성을 줄이며 가장 흔한 부작용은 주사부위 반응과 복통으로 나타났다.

가격은 환자 당 평균 49만3000달러로 정해졌으며 할인 및 리베이트로를 반영하면 실제 가격은 38만달러로 추산된다. 

앨나일람은 의료보험측과 가치-기반 계약도 체결해 환자가 1년 뒤까지 약효를 볼 경우에만 돈을 받기로 합의했고 향후 진단 환자가 증가하면 더욱 약가를 낮춰줄 수도 있다. 용량도 체중에 따라 결정되므로 투여량에 따른 지불 상한도 합의됐다.

앨나일람에 따르면 PH1은 북미와 유럽에서 100만명 당 1~3명으로 추산되며 전체 PH의 80%를 차지하고 매년 1000~1700명이 진단받는다.

 

 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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