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美 각종 신약후보 신속심사 지정FDA 유전자 치료제, 항암제 등 9개 선정

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국 FDA가 최근 들어 각종 신약후보를 신속심사 대상으로 지정했다. 이번에 신속심사를 받게 된 바이오마린의 페닐케톤뇨증(PKU) 유전자 치료제 BMN 307은 간세포로 교정된 PAH 유전자 카피를 삽입하며 최근 1/2상 임상시험에 들어갔다.

아울러 로직바이오 쎄러퓨틱스의 메틸말론산증(MMA) 유전자 편집 치료제 LB-001도 지정 받았는데 내년에 임상시험을 앞두고 있다.

이어 항암제로는 드라센 파마슈티컬스의 신규 글루타민 길항제 DRP-104가 이전에 치료받은 KEAP1, NFE2L2 및 STK11 발현 진행성 비소세포폐암 치료제로 신속심사 대상이 됐으며 현재 초기 임상시험 단계에 있다.

PC14586

또한 PMV 파마의 신계열 저분자 PC14586도 p53 Y220C 변이 국소 진행 및 전이성 고형 종양 치료제로 신속심사를 받게 됐다. 이는 p53 Y220C 변이 단백질을 구조적으로 교정해 주며 1/2상 임상을 앞뒀다. 여러 암과 관련된 이 변이에 대해 아직 승인된 치료제는 없는 상태다.

그리고 급성 반복 발작 치료제로 신속심사를 받게 된 제리스 파마슈티컬스의 XP-0863은 기존 디아제팜의 용해성 문제를 해결해 부담 없이 근육 내 주사할 수 있게 만들었으며 3상 임상을 앞두고 있다.

또 X4 파마슈티컬스의 마보릭사포르(mavorixafor)는 CXCR4 수용체 유전자 변이로 인한 WHIM(사마귀, 저감마글로불린혈증, 감염 및 골수카텍시스) 증후군 치료제로 신속심사를 받게 된 신계열 1일 1회 복용 저분자 CXCR4 길항제로 현재 3상 임상 중이다.

더불어 프랑스 인벤티바의 경구 VI형 저분자 점액 다당류증(MPS) 치료제 오디프라실(odiparcil)도 증상의 근본 원인에 작용할 것으로 기대되며 신속심사 대상에 올랐다.

이와 함께 사노피의 BTK 억제제 릴자브루티닙(rilzabrutinib)도 면역성혈소판감소증(ITP) 치료제로 신속심사 지정을 받았으며 3상 임상시험에 들어갔다. 사노피는 프린시피아 바이오파마 인수 통해 이를 얻었다.

한편, 사노피는 폼페병 치료제 GZ402666(avalglucosidase alfa)도 이번에 미국에서 우선심사 대상으로 지정됐는데 이는 장기적 GAA 효소 대체 치료제로서 새로운 표준 치료제로 기대된다고 사노피는 밝혔다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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