비변이 유전자 AAV 통해 세포로 전달, 임상 앞둬

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 4DMT의 파브리병 유전자 치료제 4D-310이 FDA 신속심사 대상으로 지정됐다.

파브리병은 GLA 유전자 변이로 일어나는 가운데 이는 비변이 유전자 버전을 약독화 아데노 연관 바이러스 벡터(AAV)를 통해 세포로 전달해 기능적 효소를 만들도록 해 준다.

올 하반기 임상시험을 앞두고 있으며 전임상 실험결과 심장, 신장, 혈관 등 질환 관련 타깃 조직에 더욱 잘 전달되는 것으로 나타났다고 4DMT는 소개했다.

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