[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(이하 ATTR-CM) 치료제 ‘빈다맥스캡슐 61mg’(성분명: 타파미디스)가 19일 식품의약품안전처로부터 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소에 대해 허가를 받았다고 밝혔다.
빈다맥스는 정상형 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자의 치료를 위해 허가 받은 최초이자 유일한 치료제로, 1일 1회 1캡슐 복용하는 제제다.
ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환이다.
트랜스티레틴 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 유전성과 돌연변이는 없지만 노화로 인해 발생하는 정상형으로 구분된다. 빈다맥스는 트랜스티레틴 선택적 안정제로, 비정상적이고 불안정한 트랜스티레틴 단백질을 안정화시키고 분열을 방지해 환자 체내 아밀로이드 축적을 지연시킨다.
ATTR-CM 환자들은 아밀로이드의 축적으로 인해 급속도로 예후가 악화될 수 있으며, ATTR-CM은 오진 비율이 높고 진단이 지연되고 있으며, 유전형의 경우 지리학적으로 다양하기 때문에 정확한 유병률을 파악하기 어렵다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “빈다맥스의 국내 허가는 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하기 위한 화이자의 지속적인 노력의 결과로, 한국화이자제약은 앞으로도 국내 ATTR-CM 치료 환경 개선을 위해 최선의 노력을 다할 것”이라고 말했다.