엑손 53 스키핑 안티센스 올리고핵산염
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 닛폰신야쿠의 뒤시엔느근위축증(DMD) 치료제 빌텝소(Viltepso, viltolarsen)가 FDA 승인을 받았다.
빌텝소는 작년 말 승인을 받은 새렙타의 바이온디스 53(Vyondys 53, golodirsen)에 이어 엑손 53 스키핑이 가능한 변이 환자에 대해 허가됐다. 치료 가능 대상은 DMD 환자의 약 8%에 해당한다.
이는 안티센스 올리고핵산염으로 디스트로핀 유전자에서 엑손 53을 막아 기능적 디스트로핀의 생성을 촉진한다.
임상시험 결과 환자의 디스트로핀 수치는 정상인의 0.6%로부터 치료 25주 뒤 5.9%까지 증가했으며 환자의 88%는 3% 이상을 달성했다.
이에 대해 FDA는 디스트로핀 생성 증가로 임상적 효과를 예측할 수 있지만 확인된 것은 아니라며 질환의 치명적인 특징과 이용 가능한 치료제가 없는 현실을 감안해 가속 승인했다고 밝혔다. 즉, 향후 임상적 효과를 확인하는 시험을 거쳐야 허가를 유지할 수 있다.
가장 흔한 부작용은 상기도 감염, 주사부위 반응, 기침, 열로 보고됐고 앞서 일부 안티센스 올리고핵산염 치료에서 보인 바 있는 신장 독성은 이번 임상시험에서 나타나지 않았지만 모니터돼야 한다.
투여는 환자의 집이나 치료 센터에서 의료 전문인에 의해 80 mg/kg 용량으로 주당 60분 주입하면 된다.
한편, 바이온디스 53의 경우 임상시험 결과 디스트로핀 수치가 0.1%에서 치료 48주 뒤 1.02%로 증가한 바 있다.
이에 새렙타는 시험 시작 시 환자의 디스트로핀 수치에 차이가 있었고 10배 증가 효과는 마찬가지라며 바이오파마 다이브를 통해 설명했다.