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졸겐스마, ‘만 2세’로 적응증 확대 난항 조짐중앙약심, “투약 편의성은 개선 인정”…“신청 적응증, 충분한 임상자료 확보되지 않은 상태”

[의학신문·일간보사=정민준 기자]노바티스가 ‘졸겐스마’에 대한 기준 연령을 ‘만 2세’로 적응증을 늘려 신청했지만 중앙약심에 대한 반응은 부정적으로 나타났다.

식품의약품안전처(처장 이의경)은 지난 5월에 진행했던 노바티스 ‘졸겐스마’ 유전자치료제 희귀의약품 지정에 대한 심의 관련 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심) 회의록을 최근 공개했다.

‘졸겐스마’는 2019년 척수성 근위축증(SMA) 유전자치료제로 FDA로부터 치료제 승인을 받은 바 있다. 또한 1회 투약 비용이 210만 달러(약 25억 원)로 측정돼 전 세계에서 가장 비싼 약으로 알려졌다.

이번 중앙약심은 노바티스가 ‘졸겐스마’에 대해 ‘만 2세 미만의 SMA의 경우 증상이 경미하더라도 연령 기준을 만족한다면 투약 대상으로 포함한다’는 적응증 내용의 변경 신청을 해 진행됐다.

이에 중앙약심 A위원은 “대부분 유전자 결함이 있으면 질환이 발병하기 때문에 일찍 치료하는 것이 필요하다”며 “단 변경 신청한 적응증의 경우, 만 2세 미만의 Type 2 SMA 환자도 포함되나, 이에 대한 충분한 임상시험자료는 확보되지 않은 상태로 판단된다”고 부정적 의견을 내비쳤다.

기존 대체치료(스핀라자) 대비 안전성/유효성이 현저히 개선됐다고 판단할 수 있는지 여부에 대한 질의에 대해 B위원은 “스핀라자에 비해 임상시험 장기 결과가 없어 안전성 유효성이 현저히 개선됐다고 보기는 어렵다”며 “(졸겐스마주) 단회 정맥 투여되므로 투약 편의성이 개선됐다고 생각한다”고 답했다.

이어 C위원은 “스핀라자주의 경우 반복적으로 척수강 내 투여되는 것에 반해, (졸겐스마주) 1회의 정맥주사로 침습적인 과정 없이 투여될 수 있는 점에서 안전성이 현저히 개선됐다고 판단된다”고 동의했다.

건강보험자료에 따르면 SMA로 24개월 이전에 진단받은 환자는 연간 17명으로 예상된다.

D위원은 “비용 측면에서 졸겐스마주의 효과가 얼마나 지속될지가 중요한 요인인데 스핀라자주도 1회 투약 시 약가가 9000만 원~1억 원으로 1년에 3~4회 5~6년 투여 시 본 약제의 약가와 비용이 유사해진다”며 “스핀라자주의 경우, 혈중유효농도 도달하기까지 2~3개월의 시간이 소요돼 Type 0~1형 환자의 경우 이 유도기간에도 질환이 급속히 악화될 수 있는 반면 졸겐스마는 1회 투약하며 발현 효과가 빠른 것이 장점이다”라고 설명했다.

중양약심은 종합적으로 적절한 대상질환 범위에 대해 노바티스가 신청한 ‘만 2세’ 연령이 아닌 기준 연령을 낮춰 ‘만 1세 또는 만 6개월 이하의 SMA’ 또는 ‘제1형으로 임상진단을 받은 척수성 근위축증(SMA) 또는 SMN2 유전자가 복제수 3개까지 있는 척수성 근위축증(SMA)’이 적절하다고 판단했다.

정민준 기자  tak2mj@bosa.co.kr

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