체중에 따른 용량 복용…경쟁 제품 보다 저렴
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 척수성 근위축(SMA)에 처음으로 경구 치료제가 승인을 받았다. FDA는 로슈 지넨텍의 에브리스디(Evrysdi, risdiplam)를 2개월 이상 SMA 환자에 허가했다.
이는 SMN2 지시 RNA 스플라이싱 조절제로서 환자의 체중에 따라 용량이 정해지는 액상 제형으로 매일 1회 복용하면 된다.
경쟁 제품 스핀라자나 유전자 치료제 졸겐스마에 비해 투여가 편리하고 가격도 더욱 저렴하게 나왔다.
즉, 정가는 체중에 따라 환자가 약 6세로 20kg 정도에 달할 때 연간 최대 34만달러에 달하며 2세 및 6.8kg 미만에 대해선 연간 10만달러 아래로 추산된다.
이에 비해 RNA 기반 치료제 스핀라자는 처음 1년 동안 75만달러와 이후 매년 37만5000달러가 드는데 4개월마다 요추천자를 통해 투여해야 된다. 스핀라자는 작년에 21억달러의 매출을 올렸다.
또한 단 1회 투여하는 유전자 치료제 졸겐스마는 가격이 210만달러로 세계에서 가장 높으며 작년에 나와 3억6100만달러의 매출을 올렸고 지난 2분기 매출은 2억500만달러였다.
에브리스디는 중간 연령 6.7개월 환자를 대상으로 한 임상시험 결과 환자의 41%가 치료 12개월 뒤 5초 이상 독립적으로 앉아 있을 수 있는 것으로 나타났는데 이는 자연적인 경우 불가능한 일이다. 아울러 치료 23개월 뒤까지 환자의 81%가 인공호흡 없이도 생존했다.
아울러 2~25세 대상 무작위 위약 대조 임상시험 결과에서도 치료 환자는 운동기능이 개선된 것으로 나타났다.
가장 흔한 부작용은 열, 설사, 발진, 입에 궤양, 관절통, 요로감염이 발생했고 영아 환자에 대해서는 추가로 상기도 감염, 폐렴, 변비, 구토 등이 보고됐다.
개발은 SMA 재단과 PTC 쎄러퓨틱스 공동으로 추진했으며 로슈가 PTC 쎄러퓨틱스로부터 도입해 미국 외 판권을 보유했다. 로슈는 한국, 중국, 대만, 인도네시아, 러시아, 브라질, 칠레 등에도 승인 신청을 제출했다.