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美 DMD 유전자 치료제 신속심사새렙타 마이크로-디스트로핀 SRP-9001 2상 임상 중

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 새렙타 쎄러퓨틱스의 뒤시엔느근위축증(DMD)에 마이크로-디스트로핀 유전자 치료제 SRP-9001이 FDA 신속심사 대상으로 지정됐다. 이는 현재 2상 임상시험이 진행 중이며 이미 미국, 유럽, 일본에서도 희귀약 지정을 받았다.

이와 관련, 인간 게놈 가운데 DMD 유전자는 최대 단일 유전자로 그동안 세포에 전달이 어려웠다. 이에 네이션와이드 어린이 병원 연구진은 보다 작은 마이크로-디스트로핀 단백질 유전자 버전을 디자인해 새렙타에 라이선스하면서 SRP-9001이 개발됐다.

 

 

 

 

 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

<저작권자 © 의학신문, 무단 전재 및 재배포 금지>

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기사 댓글 1
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  • 박영채 2020-08-06 23:28:51

    빠른시일내 한국에도 치료제가 싼가격에 공급되었으면 좋겠습니다.후속기사 꼭 써주세요   삭제

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