지적장애 등 신경발달 장애의 3개 유전자 타깃 ZFP-TF

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 노바티스가 자폐증 등 신경발달장애에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 상가모와 제휴를 체결했다.

이에 노바티스는 자폐증, 지적장애를 포함한 신경발달 장애와 관련된 세 개 미공개 유전자를 타깃 삼는 아연집게 단백질 전사 인자(ZFP-TF)의 독점 권리를 얻었다.

상가모가 조작한 ZFP-TF를 이용해 이들 장애 환자 가운데 덜 발현되는 주요 유전자를 활성화시킨다는 설명이다.

따라서 노바티스는 상가모에 선금 7500만달러와 향후 3년간 추가 마일스톤으로 개발과 관련해 최대 4억2000만달러, 판매에 관해 3억달러까지 주고 매출에 따른 로열티도 지불하기로 합의했다.

상가모는 노바티스의 지원을 받아 특정 연구 및 관련 제조 활동을 진행하고 노바티스는 추가 연구, 임상 개발, 승인 작업, 제조, 판매를 맡기로 했다.

아울러 노바티스는 상가모가 ZFP-TF 게놈 조절 기술 전달에 쓰는 아데노-관련 바이러스(AAVs)에 대해서도 라이선스 옵션권을 지닌다.

한편 올 초 바이오젠도 상가모로부터 알츠하이머, 파킨슨병 등 신경장애 유전자 치료제의 전임상 자산을 선금 3억5000만달러와 마일스톤 최대 23억7000만달러에 독점 도입한 바 있다.

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