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바이오젠 안질환 유전자 치료제 R&D 제휴색소성 망막염에 AAV 중개 유전자 보강 치료제

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 바이오젠이 하버드대의 매사추세츠 안-이과 병원 연구진과 안질환 유전자 치료제 개발을 위해 비공개 금액에 연구 제휴를 체결했다.

이는 색소성 망막염의 약 25%를 일으키는 것으로 여겨지는 PRPF31 변이 타깃 치료제로서 연구진은 8개월 전 전임상 실험을 통해 아데노-연관 바이러스(AAV) 중개 유전자 보강 치료로 유전자 변이의 세포 구조 및 기능을 복구시킬 수 있다고 발표한 바 있다.

이에 바이오젠은 세계 독점 개발 라이선스를 도입하고 연구 자금도 지원하기로 합의했다.

올 초에도 바이오젠은 X-연관 망막 색소변성증 치료제 개발하던 나이트스타 쎄러퓨틱스를 인수한 바 있다.

이밖에도 엘러간 역시 레트로센스 쎄러퓨틱스를 통해 획득한 망막 색소변성증 치료제 RST-001의 2a상 임상시험을 추진 중이다.

한편, 하버드대 연구진에 따르면 망막 색소변성증 등 유전적 망막 퇴화(IRD)는 270종 이상의 유전자 변이 때문에 발생하는 가운데 PRPF31 유전자는 우성 IRD의 2대 원인이다.

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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