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다케다 유전자 치료제 R&D 제휴희귀질환에 비-바이러스 유전자 치료제 발굴

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 다케다가 카마인 쎄러퓨틱스와 두 희귀 질환에 대해 비-바이러스 유전자 치료제를 연구·개발하기로 제휴를 체결했다.

이에 따라 다케다는 카마인에 비공개의 선금 및 연구자금과 함께 REGENT 기술 플랫폼 개발 지원을 위해 500만달러 규모로 전환사체를 제공하기로 합의했다.

또한 카마인이 전임상 개념입증 연구를 마치면 다케다는 후보를 라이선스해 임상 개발 및 판매를 진행할 수 있다. 따라서 카마인은 마일스톤으로 9억달러 이상과 계층적 로열티도 받을 수 있다.

보통 유전자 치료제는 아데노-연관 바이러스(AAV)를 벡터로 이용해 전달하는데 카마인은 조작된 O형 적혈구의 세포 세포외 소포체(RBCEV)를 이용한다.

이는 면역을 일으키지 않고 다양한 타깃 세포로 더 많은 양의 DNA 플라스미드 및 전이유전자를 실어 보낼 수 있으며 대량생산 및 변경도 용이하다.

한편, 카마인은 작년 MIT 및 싱가포르의 교수들이 세웠으며 창업자는 과거 젠자임 등 여러 생명공학사의 창립 멤버이기도 하다. 작년에는 BMS의 공유 연구실인 랩센트럴의 골든 티켓도 쟁취한 바 있다.  

 

 

 

 

 

김자연 기자  nature@bosa.co.kr

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