식약처, 희귀의약품 3종 신규 지정…희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장
[의학신문·일간보사=정민준 기자] 정부가 희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자의 치료기회를 보장하기 위해 ‘보레티진 네파보벡’을 포함한 희귀의약품 3종을 신규 지정했다.
식품의약품안전처(처장 이의경)는 1일 이와 같은 내용의 ‘희귀의약품 지정’을 공고했다.
희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
이번 신규 지정된 희귀의약품은 △이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 성인 및 소아 유전성 망막 디스트로피(inherited retinal dystrophy) 환자의 치료제인 보레티진 네파보벡(주사제) △한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 치료제인 자누브루티닙(경구제) △MET 엑손 14 결손이 확인된 비소세포폐암 치료제인 카프마티닙(경구제) 등 3종이다.
유전성 망막 디스트로피는 유전자 이상으로 인해 망막의 막대세포, 원뿔세포, 망막 색소 상피세포 등에 이상을 일으키며, 유전자의 종류에 따라 시력 이상, 시야 결손, 암순응 이상, 색각 이상 등이 나타나는 질환이다.
RPE(Retinal pigment epithelium)는 망막 색소 상피를 뜻하고 MET(Mesenchymal Epithelial Transition)는 중간엽 상피 전이를 뜻한다.
식약처 관계자는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대한다”며 “앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 말했다.