5개 질환 타깃에 RNAi 및 안티센스 치료제 전달

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 일라이 릴리가 영국 이복스 쎄러퓨틱스와 중추신경계 신약 R&D 협력 및 라이선스 제휴를 체결했다. 이는 엑소좀 조작 기술을 통해 RNAi 및 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제를 5개 중추신경계 질환 타깃에 대해 전달하기 위한 협력이다.

엑소좀은 체내 특정한 목표물을 향해 RNA를 싣는 자연적 운반체로서 이복스는 이를 대량으로 배양·추출·정제하고 표면에 타깃 분자를 부착해 그 안에 여러 치료제를 싣는 기술을 개발했다. 또한 이복스는 쥐실험에서 중추신경계로 전신적 투여 RNAi를 실은 엑소좀 전달 가능성을 보인 바 있다.

이에 따라 릴리는 이복스에 선금 2000만달러와 향후 3년간 연구 지원과 함께 전환사채에 대해 1000만달러 투자를 결정했다. 또 이복스는 개발 성과에 따라 모든 5개 치료제가 모두 승인된다면 최대 12억달러까지 받을 수 있으며 매출에 따른 추가 로열티도 있다.

따라서 이복스는 타깃팅을 위한 엑소좀 조작과 치료제 로딩 및 분석 작업을 수행하고 체외 평가 및 전임상 실험을 위한 제조도 제공하며 릴리는 전임상 개념입증 후 후보를 받을 예정이다. 이와 관련, 이복스는 근래 다케다와도 5대 희귀 질환에 대해 엑소좀으로 단백질 대체 및 mRNA 치료제를 전달하는 제휴를 체결하기도 했다. 한편 이복스는 내부적으로 요소회로질환 치료제도 개발 중이며 이와 관련해 작년 영국 정부로부터 180만달러의 지원도 받은 바 있다.

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